enzymová substituční terapie

co je enzymová substituční terapie?

enzymová substituční terapie (ERT) zahrnuje intravenózní (IV) infuze k nápravě základního deficitu enzymu, který způsobuje příznaky Gaucherovy choroby(výrazný go-SHAY). Zejména běžné použití enzymatické substituční terapie je pro léčbu lysozomálního skladování. Pokud vy nebo váš blízký máte Gaucherovu chorobu typu 1 nebo 3, ERT může minimalizovat příznaky a zabránit trvalému poškození těla.

jak enzymatická substituční terapie funguje?

ERT vyrovnává nízké hladiny enzymu glukocerebrosidázy (GCase) s modifikovanou verzí enzymu. Tento enzym rozkládá glukocerebrosid, tukovou chemickou látku, která se hromadí v těle pacientů s Gaucherovou chorobou. (To kompenzuje chybějící enzym, a proto se terapie nazývá náhrada enzymů.) Pacienti dostávají ERT prostřednictvím IV infuze, která obvykle trvá 1 až 2 hodiny. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil první ERT v roce 1991.

pacienti obvykle potřebují infuzi ERT každé 2 týdny, v závislosti na jednotlivci. ERT můžete obdržet v infuzním centru, v centru léčby Gaucherovy choroby nebo doma a každé nastavení má výhody a nevýhody.

infuzní centra

mnoho pacientů dostává ERT v infuzních centrech, což jsou zdravotnická zařízení specializující se na IV infuze. Pacienti cestují do infuzního centra, kde čekají, až zdravotnický personál připraví léky. Proces může trvat hodinu nebo déle, i když některá centra zahájí přípravu, když jsou pacienti na cestě.

mnoho lidí považuje cestování a čekání spojené s infuzními centry za časově náročné a nepohodlné. Může být také obtížné pro děti, které často musí vynechat aktivity a události, aby dostaly infuze. Některá infuzní centra se také nemohou starat o děti. I tak řada pacientů dává přednost infuzním centrům, protože jsou obeznámeni, pojištění kryje jejich léčbu ERT a těší se dobrým vztahům s personálem.

Centra pro léčbu Gaucherovy choroby

pacienti mohou také dostávat infuze ERT v některých nemocnicích a ordinacích lékařů. To umožňuje specialistům Gaucher snadněji sledovat klíčové ukazatele zdraví a upravovat dávkování léků.

stále budete muset cestovat na schůzku a počkat na přípravu léků, pokud půjdete do Centra léčby Gaucherovy choroby. Pacienti však mohou považovat za výhodnější, pokud mohou kombinovat schůzky a mohou raději mít po ruce odborníky. Můžete najít jeden z těchto specializovaných zařízení s naší Gaucherova choroba léčba nálezce.

domácí infuze

někteří pacienti dávají přednost podávání infuzí ERT doma s pomocí domácí zdravotní sestry. Sestra připravuje léky a pomáhá s IV, takže můžete dostávat léčbu ERT v pohodlí vašeho domova.

hlavní výhodou domácích infuzí je, že nemusíte cestovat ani trávit čas čekáním v infuzních centrech. Domácí infuze mohou zlepšit kvalitu vašeho života a nabídnout dětem normálnější dětství.

Nevýhody patří nemít další personál na ruku, pokud se vyskytnou komplikace, jako když sestra má problémy vložení IV. Při získávání pojištění domů infuze může být překážkou, farmaceutické případě se manažeři mohou pomoci vám navigovat své pokrytí. Další informace o finanční podpoře dostupné pro pacienty s Gaucherovou chorobou.

Enzymové Substituční Terapie Léky pro Gaucherovy Choroby

FDA schválila ERT léčby Gaucherovy Choroby včetně následující enzymové substituční terapie léky:

• Cerezyme® (imigluceráza)
• VPRIV® (velaglucerase alfa)
• Elelyso® (taliglucerase alfa)

Mluvit s Gaucherovou odborníkem, aby zjistit, který enzym substituční terapie drogy a možnost léčby je pro vás to pravé. Můžete se dozvědět více o tom, jak najít specialistu s naším vyhledávačem léčby Gaucherovy choroby.

perorální léčba Gaucherovy choroby

kromě infuzních léčiv ERT je k léčbě Gaucherovy choroby k dispozici také perorální substrátová redukční terapie (SRT). Tento lék funguje odlišně od ERT a mohou ho přijímat pouze někteří pacienti.

spolupráce s Gaucherovým specialistou je klíčem k určení, která léčba je pro vás ta pravá. Další informace o terapii redukce substrátu (perorální léky) pro Gaucherovu chorobu.

Výhody a Nevýhody Enzymové Substituční Terapie

Při rozhodování mezi ERT a SRT, je důležité zvážit výhody a nevýhody užívání ERT. Výhody použití ERT k léčbě Gaucherovy choroby zahrnují:

• méně vedlejších účinků: ve srovnání s SRT má ERT méně negativních vedlejších účinků.
• delší historie léků: SRT je novější než ERT a někteří pacienti dávají přednost užívání léků, které jsou na trhu delší dobu.
• širší dostupnost: na rozdíl od SRT je ERT k dispozici pro děti i dospělé, včetně těhotných a kojících žen.

nevýhody užívání ERT jako léčby Gaucherovy choroby zahrnují:

• nepříjemnosti: mnoho lidí považuje užívání pilulky SRT za pohodlnější než nutnost naplánovat IV infuze.
• Více invazivní: ERT vyžaduje IV nebo port, zařízení instalované pod kůži pro opakované použití v poskytování IV léky. IV přístup může být pro některé pacienty problémem a dlouhodobá bezpečnost portů po mnoho let léčby je potenciálním problémem.
• vzestupy a pády: někteří pacienti se cítí nejlépe hned po infuzi a často se cítí unaveni, když jsou léčeni infuzí. Ve srovnání s ERT poskytuje SRT konzistentnější dávku.

Platí pro Enzym Substituční Terapie

ERT může být velmi drahé, v celkové výši až 200.000 dolarů nebo více každý rok. Pojištění může pokrýt většinu těchto nákladů, a zdroje jsou k dispozici, pokud potřebujete pomoc s platbou za léčbu ERT.

mezi Tyto zdroje patří:

• Farmaceutické firmy: Specializovaný případě manažerů na farmaceutické společnosti může pomoci vám procházet vaše pojištění, pokud jste obdrželi Gaucherovy choroby diagnóza.
• programy péče a péče+PLUS: Národní Gaucherova nadace nabízí finanční granty pro lidi s Gaucherovou chorobou a jejich rodiny. Programu PÉČE poskytuje pomoc s pojistného na zdravotní pojištění, zatímco PÉČE+PLUS Program může pomoci s genetickým testováním a jiné zdravotnické náklady, na něž se nevztahuje pojištění.
• neziskové organizace: organizace jako The Patient Access Network, Patient Services, Inc. a NeedyMeds může být také schopen pomoci s náklady na léky.

Další informace o finanční podpoře pomoci při léčbě Gaucherovy choroby.