Pozadí/zdůvodnění: Romiplostim je trombopoetinového receptoru agonistou doporučuje jako léčba druhé linie pro imunitní trombocytopenie. Počáteční dávka 1 mcg/kg/týden subkutánně s týdenním zvyšováním dávky 1 mcg / kg se doporučuje na etiketě balení. Optimalizace podávání romiplostimu pro hospitalizován, kortikosteroidy a intravenózní imunoglobulin-refrakterních pacientů s těžkou trombocytopenií sekundární imunitní trombocytopenie může být kritické pro zlepšení odpovědi krevních destiček, čímž se snižuje riziko krvácení, a snižuje nemocnice délce pobytu. K dispozici jsou omezené údaje hodnotící účinnost a bezpečnost vyšších počátečních dávek.
cíl: Primárním cílem této studie bylo porovnat čas trombocytů ≥ 10 × 109/L mezi pacienty, kteří dostávali úvodní dávka romiplostimu ≥2 mcg/kg/týden ve srovnání se standardní počáteční dávce 1 mcg/kg/týden. Sekundární cíle zahrnovaly čas do odpovědi trombocytů ≥ 30 × 109 / L a ≥50 × 109 / L, procento pacientů, kteří dosáhli odpovědi trombocytů, délku pobytu v nemocnici a výskyt nežádoucích účinků a krvácivých komplikací.
metody: To byla retrospektivní, single-centrum, kohortová studie, včetně hospitalizovaných dospělých pacientů s kortikosteroidy a intravenózní imunoglobulin-žáruvzdorné imunitní trombocytopenie. Výchozí destička < 10 × 109/L byla vyžadována. Pacienti byli stratifikováni počáteční dávkou romiplostimu do kohorty 1 (1 mcg / kg / týden) a kohorty 2 (≥2 mcg / kg / týden). Přehled elektronických lékařských záznamů a popisných statistik přinesl zjištění.
výsledky: bylo zahrnuto celkem 18 pacientů, 4 v kohortě 1 a 14 v kohortě 2. Pacienti v kohortě 2 měli střední počáteční dávku 4.5 mcg / kg / týden. Pacienti v kohortě 2 dosáhli trombocytů ≥ 10 × 109 / L v mediánu 2 dny oproti 4,5 dne v kohortě 1. Více pacientů v kohortě 2 dosáhlo trombocytů ≥ 30 × 109/L (42,9% vs. 25%) a trombocytů ≥ 50 × 109/L (28,6% vs. 25%). Střední délka pobytu v nemocnici byla kratší v kohortě 2 (13, 5 vs. 20 dní). Klinicky významné nemajorní krvácení bylo zaznamenáno méně často v kohortě 2 (28,6% vs. 75%), zatímco velké krvácení bylo častější v kohortě 2 (14,3% vs. 0%). Žádné trombotické příhody se nevyskytly.
závěr: Naše studie naznačuje, že vyšší počáteční dávky romiplostimu mohou být bezpečné pro hospitalizované pacienty s imunitní trombocytopenií refrakterní na léčbu. Ve srovnání se schváleným dávkováním potravin a léčiv mohou vyšší počáteční dávky zkrátit dobu do odpovědi krevních destiček a délky pobytu v nemocnici. K potvrzení těchto zjištění jsou zapotřebí další rozsáhlé studie.