mitä entsyymikorvaushoito on?
Entsyymikorvaushoitoon (ERT) kuuluu laskimonsisäinen (IV) infuusio Gaucher ’ n taudin (lausutaan go-SHAY) oireita aiheuttavan entsyymin puutoksen korjaamiseksi. Erityisesti entsyymikorvaushoitoa käytetään yleisesti lysosomaalisen varastosairauden hoidossa. Jos sinulla tai läheiselläsi on Gaucherin tauti tyyppi 1 tai 3, ERT voi minimoida oireet ja estää pysyviä vaurioita elimistössä.
miten entsyymikorvaushoito vaikuttaa?
ERT tasapainottaa matalia glukoserebrosidaasientsyymin (GCase) pitoisuuksia modifioidulla entsyymiversiolla. Tämä entsyymi hajottaa glukoserebrosidia, rasva-kemikaalia, joka kertyy Gaucher ’ n tautia sairastavien potilaiden kehoon. (Tämä kompensoi puuttuvaa entsyymiä, minkä vuoksi hoitoa kutsutaan entsyymikorvaukseksi.) Potilaat saavat ERT: tä laskimonsisäisenä infuusiona, joka kestää yleensä 1-2 tuntia. Yhdysvaltain elintarvike-ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi ensimmäisen ERT: n vuonna 1991.
potilaat tarvitsevat tyypillisesti ERT-infuusion joka 2.viikko yksilöstä riippuen. Voit saada ERT: tä infuusiokeskuksessa, Gaucher ’ n taudin hoitokeskuksessa tai kotona, ja jokaisella asetuksella on etuja ja haittoja.
Infuusiokeskukset
monet potilaat saavat ERT: tä infuusiokeskuksissa, jotka ovat IV-infuusioihin erikoistuneita hoitolaitoksia. Potilaat matkustavat infuusiokeskukseen, jossa he odottavat hoitohenkilökunnan valmistavan lääkityksen. Prosessi voi kestää tunnin tai enemmän, vaikka jotkut keskukset aloittavat valmistelun, kun potilaat ovat matkalla.
monet kokevat infuusiokeskuksiin liittyvän matkustamisen ja odottamisen aikaa vieväksi ja epämukavaksi. Se voi myös olla vaikeaa lapsille, jotka usein täytyy jättää toimintaa ja tapahtumia saada infuusioita. Osa infuusiokeskuksista ei myöskään pysty huolehtimaan lapsista. Silti monet potilaat suosivat infuusiokeskuksia, koska ne ovat tuttuja, vakuutus kattaa heidän ENSIAPUNSA ja heillä on hyvät suhteet henkilökuntaan.
Gaucherin taudin hoitokeskukset
potilaat voivat myös saada ERT-infuusioita joissakin sairaaloissa ja lääkärin vastaanotoilla. Tämän ansiosta Gaucher-asiantuntijat voivat helpommin seurata keskeisiä terveysmerkkejä ja säätää lääkeannostustasi.
sinun on vielä matkustettava vastaanotollesi ja odotettava lääkityksen valmistumista, jos menet Gaucherin taudin hoitokeskukseen. Potilaat voivat kuitenkin löytää sen kätevämpää, jos he voivat yhdistää tapaamisia ja voivat mieluummin ottaa asiantuntijoita. Voit paikantaa yhden näistä erikoistuneista laitoksista meidän Gaucher disease treatment finder.
koti-infuusiot
jotkut potilaat ottavat mieluummin ERT-infuusiot kotona kotihoitajan avustuksella. Hoitaja valmistelee lääkityksen ja avustaa tiputuksessa, joten ensiapua voi saada mukavasti omassa kodissa.
kotiinfuusioiden tärkein hyöty on se, että sinun ei tarvitse matkustaa tai viettää aikaa odottamassa infuusiokeskuksissa. Koti-infuusiot voivat parantaa elämänlaatua ja tarjota lapsille normaalimman lapsuuden.
haittapuoliin kuuluu se, ettei ylimääräistä henkilökuntaa ole paikalla, jos komplikaatioita ilmenee, kuten jos sairaanhoitajalla on vaikeuksia tiputuksen asettamisessa. vaikka vakuutuksen saaminen kotiin infuusioiden kattamiseksi voi olla este, lääkeasioista vastaavat voivat auttaa sinua navigoimaan kattavuutesi. Lisätietoja taloudellisesta tuesta Gaucher ’ n tautia sairastaville potilaille.
Gaucherin taudin Entsyymikorvaushoidot
FDA on hyväksynyt Gaucherin taudin ERT-hoidot, mukaan lukien seuraavat entsyymikorvaushoidot:
- Cerezyme® (imigluseraasialfa)
- VPRIV® (velagluseraasialfa)
- Elelyso® (taligluseraasialfa)
Keskustele Gaucher-spesialistin kanssa selvitä, mikä entsyymikorvaushoidon lääke ja hoitovaihtoehto sopii sinulle. Voit oppia lisää siitä, miten löytää asiantuntija meidän Gaucher disease treatment finder.
Gaucherin taudin hoitoon
ERT-infuusiolääkkeiden lisäksi Gaucherin taudin hoitoon on saatavilla myös oraalinen substraattipudotushoito (SRT). Tämä lääkitys toimii eri tavalla kuin ERT, ja vain tietyt potilaat voivat saada sitä.
Gaucher-spesialistin kanssa työskentely on avain siihen, mikä hoito sopii sinulle. Lue lisää substraattipudotushoidosta (oraalinen lääkitys) Gaucher ’ n tautiin.
Entsyymikorvaushoidon edut ja haitat
päätettäessä ERT: n ja SRT: n välillä on tärkeää punnita ERT: n käytön hyviä ja huonoja puolia. Hyviä puolia ERT: n käyttämisessä Gaucher ’ n taudin hoitoon ovat:
- vähemmän sivuvaikutuksia: verrattuna SRT: hen, ERT: llä on vähemmän negatiivisia sivuvaikutuksia.
- pidempi huumehistoria: SRT on uudempi kuin ERT, ja jotkut potilaat käyttävät mieluummin lääkkeitä, jotka ovat olleet markkinoilla pidemmän aikaa.
- laajempi saatavuus: toisin kuin SRT, ERT on saatavilla sekä lapsille että aikuisille, mukaan lukien raskaana olevat ja imettävät naiset.
haittoja ERT: n ottamisesta Gaucher ’ n taudin hoitona ovat:
- hankaluus: monien mielestä SRT-pillerin ottaminen on kätevämpää kuin IV-infuusioiden ajoittaminen.
- invasiivisempi: ERT vaatii suonensisäisen tai portin, ihon alle asennetun laitteen, jota voidaan käyttää toistamiseen suonensisäisten lääkkeiden antamisessa. IV pääsy voi olla ongelma joillekin potilaille, ja pitkän aikavälin turvallisuutta satamissa useiden vuosien hoidon on mahdollinen huolenaihe.
- ylä-ja alamäet: joillakin potilailla on paras olo heti infuusion jälkeen ja he ovat usein väsyneitä, kun he ovat menossa infuusioon. ERT: hen verrattuna SRT tarjoaa tasaisemman annoksen.
maksaminen Entsyymikorvaushoidosta
ERT voi olla hyvin kallista, yhteensä jopa 200 000 dollaria tai enemmän joka vuosi. Vakuutus voi kattaa suurimman osan näistä kustannuksista, ja resurssit ovat käytettävissä, jos tarvitset apua maksaa ERT hoitoja.
näitä resursseja ovat:
- lääkeyhtiöt: lääkeyhtiöiden asiapäälliköt voivat auttaa vakuutusturvan selvittämisessä, jos on saanut Gaucher ’ n taudin diagnoosin.
- hoito-ja hoito+PLUS-ohjelmat: National Gaucher Foundation tarjoaa taloudellisia avustuksia Gaucherin tautia sairastaville ja heidän perheilleen. Hoito-ohjelma tarjoaa apua sairausvakuutusmaksuihin, kun taas CARE + PLUS-ohjelma voi auttaa geenitesteissä ja muissa vakuutuksen kattamattomissa sairaanhoitokuluissa.
- Nonprofits: organisations like the Patient Access Network, Patient Services, Inc. ja tarvitsijat voivat myös auttaa sinua lääkekustannuksissa.
Lue lisää taloudellisesta tuesta Gaucherin taudin hoitoon.