tausta ja tavoitteet: vaikka anagrelidia käytetään laajalti trombosytemian hoidossa myeloproliferatiivisissa sairauksissa, sen pitkäaikaiskäytön tehosta ja toksisuudesta on tällä hetkellä rajallisesti tietoa. Tässä prospektiivisessa tutkimuksessa tutkittiin anagrelidin kliinistä toksisuutta ja tehoa kahden vuoden hoidon aikana.
suunnittelu ja menetelmät: ruotsalaisessa Myeloproliferatiivisen häiriön tutkimusryhmässä tehtiin avoin II vaiheen monikeskustutkimus anagrelidihoidosta. Tutkimukseen osallistui 60 potilasta, joilla oli myeloproliferatiivisesta sairaudesta johtuva trombosytemia, 42 potilasta, joilla oli essentiaalinen trombosytemia (ET), 17 potilasta, joilla oli polysytemia vera (PV) ja yksi, jolla oli myelofibroosi (MF).
tulokset: Täydellinen vaste(CR) määriteltynä trombosyyttiarvona <400 x 10(9)/L oireisilla potilailla ja < 600 x 10 (9)/L oireettomilla potilailla saavutettiin 67%: lla potilaista ja osittainen vaste (PR) 6%: lla. Vaste oli suurempi ET-potilailla kuin PV-potilailla (p = 0, 05). Ensisijainen hoidon epäonnistuminen 27%: lla johtui siedettävällä annoksella saadun tehon puutteesta (n=13) tai riittämättömästä trombosyyttivasteesta ilman sivuvaikutuksia (n=3). Lisäksi 14 muuta potilasta vetäytyi hoidosta ennen kahden vuoden jakson päättymistä sivuvaikutusten vuoksi. Haittavaikutuksia olivat sydämentykytys (70%), päänsärky (52%), pahoinvointi (35%), ripuli tai ilmavaivat (33%), turvotus (22%) ja väsymys (23%). Potilaat ja lääkärit arvioivat tyytyväisyytensä anagrelidihoitoon 10-asteisella asteikolla 7, 6: sta 3 kuukauden kohdalla >9 24 kuukauden kohdalla. Kahden vuoden kuluttua 50% (n=30) potilaista jatkoi anagrelidihoitoa.
tulkinta ja päätelmät: Haittavaikutukset ja toksiset hoidon keskeyttämisprosentit olivat korkeammat kuin aiemmissa tutkimuksissa, luultavasti siksi, että tämä on ensimmäinen pitkän aikavälin prospektiivinen tutkimus anagrelidihoidon toteutettavuudesta ja toksisuudesta. Anagrelidi on kuitenkin arvokas vaihtoehto trombosytemian hoidossa myeloproliferatiivisissa häiriöissä potilaille, jotka sietävät lääkettä hyvin.