Tausta/perustelut: Romiplostiimi on trombopoietiinireseptoriagonisti, jota suositellaan toissijaisena hoitona immuunivasteen trombosytopeniaan. Aloitusannokseksi suositellaan 1 mikrog/kg/viikko ihon alle ja viikoittaista 1 mikrog/kg annoksen suurentamista pakkausmerkintöjen mukaan. Romiplostiimiannoksen optimointi sairaalahoidossa oleville potilaille, kortikosteroidi-ja laskimoon annettavalle immunoglobuliinille, joilla on vaikea trombosytopenia immuunivasteen jälkeen, voi olla ratkaisevan tärkeää trombosyyttivasteen parantamiseksi, verenvuotoriskin vähentämiseksi ja sairaalassaoloajan lyhentämiseksi. Suurempien aloitusannosten tehosta ja turvallisuudesta on rajallisesti tietoa.
tavoite: Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli verrata aikaa trombosyyttien määrään ≥ 10 × 109/L potilailla, jotka saivat romiplostiimin aloitusannoksen ≥2 mikrog/kg/viikko verrattuna tavanomaiseen aloitusannokseen 1 mikrog/kg / viikko. Toissijaisia tavoitteita olivat aika trombosyyttivasteen saavuttamiseen ≥ 30 × 109/L ja ≥50 × 109/L, trombosyyttivasteen saavuttaneiden potilaiden prosenttiosuus, sairaalassaoloaika sekä haittatapahtumien ja verenvuotokomplikaatioiden ilmaantuvuus.
menetelmät: Tämä oli retrospektiivinen, yhden keskuksen kohorttitutkimus, johon osallistui sairaalahoidossa olleita aikuisia, joilla oli kortikosteroidi-ja laskimonsisäinen immunoglobuliini-refraktorinen immuuni trombosytopenia. Trombosyytti < 10 × 109/L tarvittiin ennen hoidon aloitusta. Potilaat stratifioitiin romiplostiimihoidon alussa ryhmiin 1 (1 mikrog/kg/viikko) ja 2 (≥2 mikrog/kg/viikko). Sähköisten potilastietojen ja kuvailevien tilastojen tarkastelu tuotti tuloksia.
tulokset: mukana oli yhteensä 18 potilasta, 4 kohortista 1 ja 14 kohortista 2. Kohort 2 – potilaiden aloitusannoksen mediaani oli 4.5 mikrog/kg/viikko. Kohortti 2-potilaiden trombosyyttiarvo oli ≥ 10 × 109/L, kun mediaani oli 2 päivää, kun taas kohortti 1-potilaiden trombosyyttiarvo oli 4, 5 päivää. Enemmän potilaita kohortissa 2 trombosyyttiarvo oli ≥ 30 × 109/L (42, 9% vs. 25%) ja trombosyyttiarvo ≥ 50 × 109 / L (28, 6% vs. 25%). Keskimääräinen sairaalassaoloaika oli lyhyempi kohortissa 2 (13, 5 vs. 20 päivää). Kliinisesti merkittäviä ei-merkittäviä verenvuotoja havaittiin harvemmin kohortissa 2 (28, 6% vs. 75%), kun taas suuria verenvuotoja havaittiin useammin kohortissa 2 (14, 3% vs. 0%). Tromboottisia tapahtumia ei esiintynyt.
johtopäätös: Tutkimuksemme viittaa siihen, että suuremmat romiplostiimiannokset voivat olla turvallisia sairaalahoidossa oleville potilaille, joilla on hoitoresistentti immuunivasteen trombosytopenia. Food and Drug Administration-hyväksyttyyn annosteluun verrattuna suuremmat aloitusannokset voivat lyhentää trombosyyttivasteen saavuttamiseen kuluvaa aikaa ja sairaalassaoloaikaa. Näiden havaintojen vahvistamiseksi tarvitaan lisää laajamittaisia tutkimuksia.