kliinisen tutkimuksen ryhmä on ryhmä potilaita, jotka saavat tiettyä hoitoa (tai eivät lainkaan hoitoa). Useita haaroja käsittävissä tutkimuksissa tai satunnaistetuissa tutkimuksissa hoidetaan satunnaisesti valittuja potilasryhmiä eri hoidoilla, jotta voidaan vertailla niiden lääketieteellisiä tuloksia. Kokeellisia hoitoryhmiä, jotka saavat kokeellista lääkettä, verrataan kontrolliryhmiin, jotka voivat saada aktiivista vertailulääkettä (toinen hoito, jota käytetään saman tilan hoitoon kuin kokeellinen hoito), lumelääkevertailulääkettä (inaktiivinen hoito), lumevertailulääkettä (inaktiivinen hoito, joka on tehty näyttämään samalta kuin vaikuttava hoito) tai ei interventiota. Jotkut kliiniset tutkimukset, kuten keuhkosyöpä master protocol suunnittelu, mahdollistavat useita kokeellisia lääkkeitä voidaan testata samanaikaisesti.
Yksihaaraiset tai satunnaistamattomat tutkimukset, joissa kaikki tutkimukseen osallistuneet saavat kokeellista hoitoa, ovat yleisiä vaiheen 1 ja 2 testeissä. Vaikka vaiheen 3 kokeet ovat usein satunnaistettu, jotta voidaan antaa tarkempia tietoja turvallisuudesta ja tehokkuudesta tuloksia, vaiheen 3 tutkimus saattaa käyttää yhtä haaraa, jos pieni kohdepopulaatio tekee suorittaa satunnaistetun tutkimuksen epäkäytännöllinen. Näissä tapauksissa tutkijoiden on käytettävä vasteen kaltaisia päätepisteitä, jotka voivat osoittaa kliinisen vaikutuksen suoran vertailutiedon puuttuessa.