Sfondo/motivo: Romiplostim è un agonista del recettore della trombopoietina raccomandato come terapia di seconda linea per trombocitopenia. Si raccomanda una dose iniziale di 1 mcg/kg/settimana per via sottocutanea con aumento settimanale della dose di 1 mcg/kg per ogni etichettatura della confezione. L’ottimizzazione del dosaggio di romiplostim per pazienti ospedalizzati, corticosteroidi e refrattari alle immunoglobuline per via endovenosa con trombocitopenia grave secondaria a trombocitopenia immunitaria può essere fondamentale per migliorare le risposte piastriniche, ridurre il rischio di sanguinamento e ridurre la durata della degenza ospedaliera. Sono disponibili dati limitati che valutano l’efficacia e la sicurezza di dosi iniziali più elevate.
Obiettivo: L ‘ obiettivo primario di questo studio era quello di confrontare il tempo a piastrina ≥ 10 × 109/L tra i pazienti che ricevevano una dose iniziale di romiplostim ≥2 mcg/kg/settimana rispetto alla dose iniziale standard di 1 mcg/kg / settimana. Gli obiettivi secondari includevano il tempo alla risposta piastrinica ≥ 30 × 109/L e ≥50 × 109 / L, la percentuale di pazienti che raggiungevano risposte piastriniche, la durata della degenza ospedaliera e l’incidenza di eventi avversi e complicanze emorragiche.
Metodi: Questo è stato uno studio retrospettivo, a centro singolo, di coorte che ha incluso adulti ospedalizzati con trombocitopenia immune refrattaria ai corticosteroidi e alle immunoglobuline per via endovenosa. Era necessaria una piastrina basale < 10 × 109/L. I pazienti sono stati stratificati in base alla dose iniziale di romiplostim nella Coorte 1 (1 mcg/kg/settimana) e nella Coorte 2 (≥2 mcg/kg/settimana). Una revisione delle cartelle cliniche elettroniche e delle statistiche descrittive ha generato risultati.
Risultati: sono stati inclusi un totale di 18 pazienti, 4 nella Coorte 1 e 14 nella Coorte 2. I pazienti della Coorte 2 avevano una dose iniziale mediana di 4.5 mcg / kg / settimana. I pazienti della Coorte 2 hanno raggiunto una piastrina ≥ 10 × 109 / L in una mediana di 2 giorni rispetto a 4,5 giorni per la Coorte 1. Più pazienti nella Coorte 2 hanno raggiunto una piastrina ≥ 30 × 109/L (42,9% vs. 25%) e una piastrina ≥ 50 × 109 / L (28,6% vs. 25%). La durata mediana della degenza ospedaliera è stata più breve nella Coorte 2 (13,5 vs. 20 giorni). Il sanguinamento non maggiore clinicamente rilevante è stato osservato meno frequentemente nella coorte 2 (28,6% vs. 75%), mentre il sanguinamento maggiore è stato più frequente nella Coorte 2 (14,3% vs. 0%). Non si sono verificati eventi trombotici.
Conclusione: Il nostro studio suggerisce che dosi iniziali più elevate di romiplostim possono essere sicure per i pazienti ospedalizzati con trombocitopenia immune refrattaria al trattamento. Rispetto al dosaggio approvato dalla Food and Drug Administration, dosi iniziali più elevate possono ridurre il tempo per le risposte piastriniche e la durata del soggiorno in ospedale. Ulteriori studi su larga scala sono necessari per confermare questi risultati.