Achtergrond/rationale: Romiplostim is een trombopoietin receptoragonist aanbevolen als tweedelijns therapie voor immune trombocytopenie. Een aanvangsdosis van 1 mcg/kg/week subcutaan met wekelijkse dosisverhoging van 1 mcg/kg wordt aanbevolen per verpakkingsetikettering. Het optimaliseren van romiplostim dosering voor patiënten die in het ziekenhuis zijn opgenomen, corticosteroïden – en intraveneuze immunoglobuline-refractaire patiënten met ernstige trombocytopenie secundair aan immuun trombocytopenie kan van cruciaal belang zijn voor het verbeteren van de trombocytenrespons, het verminderen van het risico op bloedingen en het verminderen van de verblijfsduur in het ziekenhuis. Er zijn beperkte gegevens beschikbaar over de werkzaamheid en veiligheid van hogere initiële doses.
doelstelling: Het primaire doel van dit onderzoek was om de tijd met bloedplaatjes ≥ 10 × 109/L te vergelijken tussen patiënten die een initiële dosis romiplostim van ≥2 mcg/kg/week kregen vergeleken met de standaard aanvangsdosis van 1 mcg/kg/week. Secundaire doelstellingen waren de tijd tot trombocytenrespons ≥ 30 × 109/L en ≥50 × 109 / L, het percentage patiënten dat trombocytenrespons bereikte, de duur van het verblijf in het ziekenhuis en de incidentie van bijwerkingen en bloedingscomplicaties.
methoden: Dit was een retrospectieve, single-center, cohort Studie met gehospitaliseerde volwassenen met corticosteroïde – en intraveneuze immunoglobuline-refractaire immuun trombocytopenie. Een uitgangswaarde van bloedplaatjes < 10 × 109/L was vereist. Patiënten werden gestratificeerd naar hun initiële dosis romiplostim in Cohort 1 (1 mcg/kg/week) en Cohort 2 (≥2 mcg/kg/week). Een overzicht van elektronische medische dossiers en beschrijvende statistieken leverde bevindingen op.
resultaten: in totaal werden 18 patiënten opgenomen, 4 in Cohort 1 en 14 in Cohort 2. Patiënten in Cohort 2 hadden een mediane aanvangsdosis van 4.5 mcg / kg / week. Patiënten in Cohort 2 bereikten een bloedplaatjes ≥ 10 × 109 / L in een mediaan van 2 dagen versus 4,5 dagen voor Cohort 1. Meer patiënten in Cohort 2 bereikten een trombocyten ≥ 30 × 109/L (42,9% VS.25%) en een trombocyten ≥ 50 × 109 / L (28,6% VS. 25%). De mediane verblijfsduur in het ziekenhuis was korter in Cohort 2 (13,5 VS. 20 dagen). Klinisch relevante non-ernstige bloedingen werden minder frequent waargenomen in Cohort 2 (28,6% vs.75%), terwijl ernstige bloedingen frequenter optraden in Cohort 2 (14,3% VS. 0%). Er deden zich geen trombotische voorvallen voor.
conclusie: Onze studie suggereert dat hogere initiële romiplostim doses veilig kunnen zijn voor gehospitaliseerde patiënten met behandeling-refractaire immuun trombocytopenie. In vergelijking met toediening van voedsel en geneesmiddelen-goedgekeurde dosering, kunnen hogere initiële doses de tijd tot trombocytenresponsen en de duur van het verblijf in het ziekenhuis verkorten. Verdere grootschalige studies zijn nodig om deze bevindingen te bevestigen.