enzymatyczna terapia zastępcza

Co To jest enzymatyczna terapia zastępcza ?

enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) obejmuje dożylne (IV) wlewy w celu skorygowania podstawowego niedoboru enzymu, który powoduje objawy choroby Gauchera (wymawiane go-SHAY). W szczególności powszechnym zastosowaniem enzymatycznej terapii zastępczej jest leczenie choroby lizosomalnej. Jeśli ty lub ktoś bliski ma chorobę Gauchera typu 1 lub 3, ERT może zminimalizować objawy i zapobiec trwałemu uszkodzeniu organizmu.

jak działa enzymatyczna terapia zastępcza?

ERT równoważy niski poziom enzymu glukocerebrozydazy (GCase) ze zmodyfikowaną wersją enzymu. Enzym ten rozkłada glukocerebrozyd, tłusty związek chemiczny, który gromadzi się w organizmie pacjentów z chorobą Gauchera. (Kompensuje to brakujący enzym, dlatego terapia nazywa się zastępowaniem enzymu.) Pacjenci otrzymują ERT we wlewie dożylnym, który zwykle trwa od 1 do 2 godzin. Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła pierwszą ERT w 1991 roku.

pacjenci zazwyczaj wymagają infuzji ERT co 2 tygodnie, w zależności od osoby. Pacjent może otrzymywać ERT w centrum infuzyjnym, centrum leczenia choroby Gauchera lub w domu, a każde ustawienie ma zalety i wady.

Centra infuzyjne

wielu pacjentów otrzymuje Ostry dyżur w centrach infuzyjnych, które są placówkami medycznymi specjalizującymi się w wlewach dożylnych. Pacjenci udają się do centrum infuzyjnego, gdzie czekają na personel medyczny w celu przygotowania leku. Proces może potrwać godzinę lub więcej, chociaż niektóre ośrodki rozpoczną przygotowanie, gdy pacjenci są w drodze.

Wiele osób uważa podróżowanie i oczekiwanie związane z centrami infuzyjnymi za czasochłonne i niewygodne. Może być również trudne dla dzieci, które często muszą przegapić zajęcia i wydarzenia, aby otrzymać napary. Niektóre ośrodki infuzyjne nie mogą również opiekować się dziećmi. Mimo to, wielu pacjentów preferuje centra infuzyjne, ponieważ są zaznajomieni, ubezpieczenie obejmuje leczenie ERT i cieszą się dobrymi relacjami z personelem.

ośrodki leczenia chorób Gauchera

pacjenci mogą również otrzymywać infuzje ERT w niektórych szpitalach i gabinetach lekarskich. Dzięki temu specjaliści Gaucher mogą łatwiej monitorować kluczowe wskaźniki zdrowia i dostosowywać dawkę leku.

jeśli udasz się do centrum leczenia choroby Gauchera, będziesz musiał udać się na wizytę i poczekać na przygotowanie leków. Jednak pacjenci mogą uznać to za wygodniejsze, jeśli mogą łączyć spotkania i wolą mieć ekspertów pod ręką. Możesz zlokalizować jeden z tych wyspecjalizowanych obiektów za pomocą naszej wyszukiwarki leczenia choroby Gauchera.

infuzje domowe

niektórzy pacjenci wolą otrzymywać infuzje ERT w domu z pomocą domowej pielęgniarki. Pielęgniarka przygotowuje lek i pomaga w IV, więc można otrzymać leczenie ERT w zaciszu własnego domu.

główną zaletą infuzji domowych jest to, że nie musisz podróżować ani czekać w centrach infuzyjnych. Napary domowe mogą poprawić jakość życia i zaoferować dzieciom bardziej normalne dzieciństwo.

wady obejmują brak dodatkowego personelu pod ręką, jeśli wystąpią komplikacje, na przykład jeśli pielęgniarka ma problemy z włożeniem kroplówki. chociaż uzyskanie ubezpieczenia na pokrycie wlewów domowych może być przeszkodą,kierownicy spraw farmaceutycznych mogą pomóc w nawigacji w zakresie ubezpieczenia. Dowiedz się więcej o wsparciu finansowym dla pacjentów z chorobą Gauchera.

enzymatyczna terapia zastępcza leki na chorobę Gauchera

FDA zatwierdziła leczenie ERT w chorobie Gauchera, w tym następujące enzymatyczne leki na terapię zastępczą:

• Cerezyme® (imigluceraza)
• VPRIV® (welagluceraza alfa)
• Elelyso® (taligluceraza alfa)

porozmawiaj ze specjalistą Gauchera, aby dowiedzieć się, który enzym terapia zastępcza lek i opcja leczenia jest właśnie dla Ciebie. Możesz dowiedzieć się więcej o tym, jak znaleźć specjalistę za pomocą naszej wyszukiwarki leczenia choroby Gauchera.

doustne leczenie choroby Gauchera

oprócz leków do infuzji ERT, dostępna jest również doustna terapia redukcji substratu (SRT) w leczeniu choroby Gauchera. Lek ten działa inaczej niż ERT i tylko niektórzy pacjenci mogą go otrzymywać.

praca ze specjalistą Gaucher jest kluczem do określenia, które leczenie jest dla ciebie odpowiednie. Dowiedz się więcej o terapii redukcji substratów (leki doustne) w chorobie Gauchera.

zalety i wady enzymatycznej terapii zastępczej

przy podejmowaniu decyzji między ERT a SRT ważne jest rozważenie zalet i wad przyjmowania ERT. Plusy stosowania ERT w leczeniu choroby Gauchera obejmują:

• mniej skutków ubocznych: w porównaniu do SRT, ERT ma mniej negatywnych skutków ubocznych.
• dłuższa historia leków: SRT jest nowszy niż ERT, a niektórzy pacjenci wolą przyjmować leki, które były na rynku przez dłuższy okres czasu.
• szersza dostępność: w przeciwieństwie do SRT, ERT jest dostępny zarówno dla dzieci, jak i dorosłych, w tym kobiet w ciąży i karmiących piersią.

minusy przyjmowania ostrej niewydolności serca jako leczenia choroby Gauchera to:

• niedogodności: Wiele osób uważa, że przyjmowanie tabletek SRT jest wygodniejsze niż zaplanowanie wlewów dożylnych.
• bardziej inwazyjne: ERT wymaga kroplówki lub portu, urządzenia zainstalowanego pod skórą do wielokrotnego użytku w dostarczaniu leków dożylnych. Dostęp dożylny może być problemem dla niektórych pacjentów, a długotrwałe bezpieczeństwo portów przez wiele lat terapii jest potencjalnym problemem.
• wzloty i upadki: niektórzy pacjenci czują się najlepiej zaraz po infuzji i często czują się zmęczeni, gdy mają być na infuzję. W porównaniu z ERT, SRT zapewnia bardziej stałą dawkę.

płacenie za enzymatyczną terapię zastępczą

ERT może być bardzo drogie, w sumie do $200,000 lub więcej każdego roku. Ubezpieczenie może pokryć większość tych kosztów, a zasoby są dostępne, jeśli potrzebujesz pomocy w opłaceniu leczenia ERT.

zasoby te obejmują:

• firmy farmaceutyczne: dedykowani menedżerowie spraw w firmach farmaceutycznych mogą pomóc w nawigacji w zakresie ochrony ubezpieczeniowej, jeśli otrzymałeś diagnozę choroby Gauchera.
• programy pielęgnacyjno-pielęgnacyjne+PLUS: National Gaucher Foundation oferuje dotacje finansowe dla osób z chorobą Gauchera i ich rodzin. Program CARE zapewnia pomoc ze składkami na ubezpieczenie zdrowotne, podczas gdy program CARE + PLUS może pomóc w badaniach genetycznych i innych kosztach leczenia nie objętych ubezpieczeniem.
• organizacje non-profit: organizacje takie jak Patient Access Network, Patient Services, Inc. i NeedyMeds może być również w stanie pomóc w kosztach leków.

Dowiedz się więcej o dofinansowaniu pomocy na leczenie choroby Gauchera.