kontekst/uzasadnienie: Romiplostym jest agonistą receptora trombopoetyny zalecanym w leczeniu drugiego rzutu małopłytkowości immunologicznej. Dawka początkowa 1 µg/kg mc./tydzień podskórnie z cotygodniowym zwiększaniem dawki 1 µg/kg mc. zaleca się na etykiecie opakowania. Optymalizacja dawkowania romiplostymu u pacjentów hospitalizowanych, opornych na leczenie kortykosteroidami i immunoglobulinami dożylnie z ciężką małopłytkowością wtórną do małopłytkowości immunologicznej może mieć kluczowe znaczenie dla poprawy odpowiedzi płytek krwi, zmniejszenia ryzyka krwawienia i skrócenia czasu pobytu w szpitalu. Dostępne są ograniczone dane oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania większych dawek początkowych.
cel: Głównym celem tego badania było porównanie czasu do liczby płytek krwi ≥ 10 × 109/L u pacjentów, którzy otrzymali początkową dawkę romiplostymu ≥2 µg/kg mc./tydzień w porównaniu ze standardową dawką początkową 1 µg/kg mc./tydzień. Drugorzędowe cele obejmowały czas do uzyskania odpowiedzi płytkowej ≥ 30 × 109/l i ≥50 × 109/l, odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź płytkową, długość pobytu w szpitalu oraz częstość występowania zdarzeń niepożądanych i powikłań krwotocznych.
metody: Było to retrospektywne, jednoośrodkowe, kohortowe badanie obejmujące hospitalizowanych dorosłych pacjentów z kortykosteroidową i dożylną immunoglobulinoporną małopłytkowością immunologiczną. Wymagana była początkowa liczba płytek < 10 × 109/L. Pacjentów stratyfikowano dawką początkową romiplostymu w kohorcie 1 (1 µg/kg mc./tydzień) i kohorcie 2 (≥2 µg/kg mc./tydzień). Przegląd elektronicznej dokumentacji medycznej i statystyk opisowych wygenerowanych wyników.
wyniki: łącznie włączono 18 pacjentów, 4 w kohorcie 1 i 14 w kohorcie 2. Mediana dawki początkowej u pacjentów w kohorcie 2 wynosiła 4.5 µg / kg mc. / tydzień. Mediana liczby płytek krwi w kohorcie 2 wynosiła ≥ 10 × 109/l w porównaniu do 4,5 dnia w kohorcie 1. Więcej pacjentów w kohorcie 2 osiągnęło liczbę płytek ≥ 30 × 109/L (42,9% vs 25%) i liczbę płytek ≥ 50 × 109/l (28,6% vs 25%). Mediana czasu pobytu w szpitalu była krótsza w kohorcie 2 (13,5 w porównaniu do 20 dni). W kohorcie 2 (28,6% vs.75%), podczas gdy duże krwawienie było częstsze w kohorcie 2 (14,3% VS. 0%). Nie wystąpiły zdarzenia zakrzepowe.
wnioski: Nasze badanie sugeruje, że wyższe początkowe dawki romiplostymu mogą być bezpieczne dla hospitalizowanych pacjentów z oporną na leczenie małopłytkowością immunologiczną. W porównaniu z dawkowaniem zatwierdzonym przez Food and Drug Administration, wyższe dawki początkowe mogą skrócić czas do odpowiedzi płytek krwi i długość pobytu w szpitalu. W celu potwierdzenia tych ustaleń konieczne są dalsze badania na dużą skalę.