Pozadí a cíle: i když anagrelid je široce používán v léčbě trombocytémie v myeloproliferativní onemocnění, je v současné době omezené informace o účinnosti a toxicitě jeho dlouhodobé užívání. Tato prospektivní studie zkoumala klinickou toxicitu a účinnost anagrelidu během dvou let léčby.
Design a metody: ve švédské studijní skupině pro myeloproliferativní poruchy byla provedena multicentrická, otevřená studie fáze II léčby anagrelidem. Do studie bylo zahrnuto 60 pacientů s trombocytemií vzhledem k myeloproliferativní onemocnění, 42 s esenciální trombocytemií (ET), 17 s polycythemia vera (PV) a jeden s myelofibrózou (MF).
výsledky: Kompletní odpověď (CR), která je definována jako počet krevních destiček <400×10(9)/L u symptomatických pacientů a < 600×10(9)/L u asymptomatických pacientů bylo dosaženo u 67% pacientů a částečná odpověď (PR) v 6%. Míra odpovědi byla vyšší u pacientů s ET než u pacientů s PV (p = 0,05). Selhání primární léčby se vyskytlo u 27% z důvodu nedostatečné účinnosti při tolerovatelné dávce (n=13) nebo nedostatečné odpovědi krevních destiček bez vedlejších účinků (n=3). Kromě toho dalších 14 pacientů odstoupilo z léčby před koncem dvouletého období kvůli vedlejším účinkům. Nežádoucí účinky zahrnovaly palpitace (70%), bolest hlavy (52%), nevolnost (35%), průjem nebo plynatost (33%), edém (22%) a únavu (23%). Pacienti a lékaři hodnotili svou spokojenost s léčbou anagrelidem na 10stupňové stupnici od 7,6 po 3 měsících do >9 po 24 měsících. Po dvou letech pokračovalo v léčbě anagrelidem 50% (n=30) pacientů.
interpretace a závěry: Vedlejší účinky a toxické vysazení sazby byly vyšší než v předchozích studiích, pravděpodobně proto, že je to první dlouhodobé prospektivní studie proveditelnosti a toxicity léčby anagrelidem. Nicméně anagrelid je cennou alternativou pro léčbu trombocytémie u myeloproliferativních poruch u pacientů, kteří lék dobře tolerují.