baggrund og mål: selvom anagrelid i vid udstrækning anvendes til behandling af trombocytæmi ved myeloproliferative sygdomme, er der i øjeblikket begrænset information om effektiviteten og toksiciteten af dets langvarige anvendelse. Denne prospektive undersøgelse undersøgte klinisk toksicitet og effekt af anagrelid i løbet af to års behandling.
Design og metoder: en multicenter, åben fase II-undersøgelse af anagrelidbehandling blev udført af den svenske Myeloproliferative Disorder Study Group. Undersøgelsen omfattede 60 patienter med trombocytæmi på grund af myeloproliferativ sygdom, 42 med essentiel trombocytæmi (et), 17 med polycytæmi vera (PV) og en med myelofibrose (MF).
resultater: Komplet respons(CR), defineret som trombocyttal <400h10(9)/L hos symptomatiske patienter og < 600h10 (9)/l hos asymptomatiske patienter blev opnået hos 67% af patienterne og partiel respons (PR) hos 6%. Responsraten var højere hos patienter med ET end hos patienter med PV (p = 0, 05). Primær behandlingssvigt forekom hos 27% på grund af manglende effekt ved en tolerabel dosis (n=13) eller utilstrækkelig trombocytrespons uden bivirkninger (n=3). Derudover trak yderligere 14 patienter sig ud af behandlingen inden udgangen af den toårige periode på grund af bivirkninger. Bivirkninger omfattede hjertebanken (70%), hovedpine (52%), kvalme (35%), diarre eller flatulens (33%), ødem (22%) og træthed (23%). Patienter og læger vurderede deres tilfredshed med anagrelidbehandlingen på en skala fra 10 grader fra 7, 6 efter 3 måneder til >9 efter 24 måneder. Efter to år fortsatte 50% (n=30) af patienterne anagrelidbehandling.
fortolkning og konklusioner: Bivirkninger og toksiske seponeringsrater var højere end i tidligere undersøgelser, sandsynligvis fordi dette er den første langsigtede prospektive undersøgelse af gennemførligheden og toksiciteten af anagrelidbehandling. Ikke desto mindre er anagrelid et værdifuldt alternativ til behandling af trombocytæmi i myeloproliferative lidelser for patienter, som tolererer lægemiddelbrønden.