baggrund/begrundelse: Romiplostim er en trombopoietinreceptoragonist, der anbefales som andenlinjebehandling mod immun trombocytopeni. En initialdosis på 1 mcg/kg/uge subkutant med ugentlig dosisoptrapning på 1 mcg/kg anbefales pr. Optimering af romiplostim-dosering til indlagte, kortikosteroid – og intravenøse immunoglobulin-refraktære patienter med svær trombocytopeni sekundært til immun trombocytopeni kan være kritisk for at forbedre blodpladeresponser, reducere risikoen for blødning og reducere hospitalets opholdstid. Der foreligger begrænsede data til vurdering af effekten og sikkerheden ved højere initialdoser.
formål: Det primære mål med denne undersøgelse var at sammenligne tiden med blodplade-karrus 10 karrus 109/L mellem patienter, der fik en initial romiplostim-dosis på karrus 2 mcg/kg/uge sammenlignet med standard initialdosis på 1 mcg/kg/uge. Sekundære mål inkluderede tid til blodpladerespons på 30 liter 109/L og 50 liter 109 / L, procentdel af patienter, der opnåede blodpladerespons, hospitalets opholdstid og forekomst af bivirkninger og blødningskomplikationer.
metoder: Dette var en retrospektiv, single-center, kohortestudie inklusive indlagte voksne med kortikosteroid – og intravenøs immunoglobulin-refraktær immuntrombocytopeni. En baseline-blodplade < 10 og 109/L var påkrævet. Patienterne blev stratificeret ved deres initiale romiplostim-dosis i kohorte 1 (1 mcg/kg/uge) og kohorte 2 (2 mcg/kg/uge). En gennemgang af elektroniske lægejournaler og beskrivende statistik genererede fund.
resultater: i alt 18 patienter blev inkluderet, 4 i kohorte 1 og 14 i kohorte 2. Patienter i kohorte 2 havde en median initialdosis på 4.5 mcg / kg / uge. Patienter i kohorte 2 opnåede en blodpladelitus 10-liter 109 / L i en median på 2 dage versus 4,5 dage for kohorte 1. Flere patienter i kohorte 2 opnåede en blodpladerirus 30-dip 109 / L (42,9% vs. 25%) og blodpladerirus 50-dip 109/L (28,6% vs. 25%). Median hospitalets opholdstid var kortere i kohorte 2 (13,5 vs. 20 dage). Klinisk relevant nonmajor blødning blev observeret mindre hyppigt i kohorte 2 (28,6% vs. 75%), mens større blødning var hyppigere i kohorte 2 (14,3% vs. 0%). Der forekom ingen trombotiske hændelser.
konklusion: Vores undersøgelse antyder, at højere initiale romiplostimdoser kan være sikre for indlagte patienter med behandlingsrefraktær immuntrombocytopeni. Sammenlignet med Food and Drug Administration-godkendt dosering kan højere initialdoser forkorte tiden til blodpladerespons og hospitalets opholdstid. Yderligere store undersøgelser er nødvendige for at bekræfte disse fund.