Hintergrund / Begründung: Romiplostim ist ein Thrombopoietinrezeptoragonist, der als Zweitlinientherapie bei Immunthrombozytopenie empfohlen wird. Eine Anfangsdosis von 1 mcg / kg / Woche subkutan mit wöchentlicher Dosissteigerung von 1 mcg / kg wird pro Packungskennzeichnung empfohlen. Die Optimierung der Romiplostim-Dosierung für hospitalisierte, Kortikosteroid- und intravenöse Immunglobulin-refraktäre Patienten mit schwerer Thrombozytopenie infolge einer Immunthrombozytopenie kann entscheidend sein, um die Thrombozytenreaktion zu verbessern, das Blutungsrisiko zu verringern und die Krankenhausaufenthaltsdauer zu verkürzen. Es liegen nur begrenzte Daten zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit höherer Anfangsdosen vor.
Zielsetzung: Das primäre Ziel dieser Studie war es, die Zeit bis zur Thrombozytenzahl ≥ 10 × 109 / l zwischen Patienten zu vergleichen, die eine Romiplostim-Anfangsdosis von ≥2 mcg / kg / Woche im Vergleich zur Standard-Anfangsdosis von 1 mcg / kg / Woche erhielten. Zu den sekundären Zielen gehörten die Zeit bis zum Ansprechen der Blutplättchen ≥ 30 × 109 / l und ≥50 × 109 / l, der Prozentsatz der Patienten, die ein Ansprechen der Blutplättchen erreichten, die Dauer des Krankenhausaufenthalts und die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und Blutungskomplikationen.
Methoden: Dies war eine retrospektive, einzelzentrische Kohortenstudie mit hospitalisierten Erwachsenen mit Kortikosteroid- und intravenöser Immunglobulin-refraktärer Immunthrombozytopenie. Ein Grundlinienplättchen < 10 × 109 / L war erforderlich. Die Patienten wurden nach ihrer anfänglichen Romiplostim-Dosis in Kohorte 1 (1 mcg/kg/Woche) und Kohorte 2 (≥2 mcg/kg/Woche) geschichtet. Eine Überprüfung der elektronischen Patientenakten und der deskriptiven Statistiken ergab Ergebnisse.
Ergebnisse: Insgesamt wurden 18 Patienten eingeschlossen, 4 in Kohorte 1 und 14 in Kohorte 2. Patienten in Kohorte 2 hatten eine mediane Anfangsdosis von 4.5 mcg/kg/Woche. Patienten in Kohorte 2 erreichten eine Thrombozytenzahl ≥ 10 × 109 / l im Median von 2 Tagen gegenüber 4,5 Tagen in Kohorte 1. Mehr Patienten in Kohorte 2 erreichten Thrombozyten ≥ 30 × 109/l (42,9% vs. 25%) und Thrombozyten ≥ 50 × 109/l (28,6% vs. 25%). Die mediane Krankenhausaufenthaltsdauer war in Kohorte 2 kürzer (13,5 vs. 20 Tage). Klinisch relevante nicht schwere Blutungen wurden in Kohorte 2 seltener beobachtet (28,6% vs. 75%), während schwere Blutungen in Kohorte 2 häufiger auftraten (14,3% vs. 0%). Es traten keine thrombotischen Ereignisse auf.
Fazit: Unsere Studie legt nahe, dass höhere anfängliche Romiplostim-Dosen für hospitalisierte Patienten mit behandlungsrefraktärer Immunthrombozytopenie sicher sein können. Im Vergleich zur von der Food and Drug Administration genehmigten Dosierung können höhere Anfangsdosen die Zeit bis zur Thrombozytenreaktion und die Aufenthaltsdauer im Krankenhaus verkürzen. Weitere groß angelegte Studien sind erforderlich, um diese Ergebnisse zu bestätigen.