Ein Arm einer klinischen Studie ist eine Gruppe von Patienten, die eine bestimmte Behandlung (oder keine Behandlung) erhalten. Studien mit mehreren Armen oder randomisierte Studien behandeln zufällig ausgewählte Gruppen von Patienten mit verschiedenen Therapien, um ihre medizinischen Ergebnisse zu vergleichen. Experimentelle Arme, die ein experimentelles Medikament erhalten, werden mit Kontrollarmen verglichen, die einen aktiven Komparator erhalten können (eine andere Therapie zur Behandlung derselben Erkrankung wie die experimentelle Therapie), ein Placebo-Komparator (eine inaktive Therapie), ein Scheinkomparator (eine inaktive Therapie, die mit der aktiven Therapie identisch aussieht) oder keine Intervention. Einige klinische Studiendesigns, wie das Lung Cancer Master Protocol Design, ermöglichen es, mehrere experimentelle Medikamente gleichzeitig zu testen.
Einarmige oder nicht randomisierte Studien, in denen jeder, der an einer Studie teilnimmt, die experimentelle Therapie erhält, sind in Phase-1- und Phase-2-Tests üblich. Während Phase-3-Studien häufig randomisiert werden, um genauere Daten zu Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnissen zu liefern, kann eine Phase-3-Studie einen einzelnen Arm verwenden, wenn eine kleine Zielpopulation die Durchführung einer randomisierten Studie unpraktisch macht. In diesen Fällen müssen Forscher Endpunkte wie die Ansprechrate verwenden, die klinische Auswirkungen ohne direkte Vergleichsdaten nachweisen können.