Contexte et objectifs: Bien que l’anagrélide soit largement utilisé dans le traitement de la thrombocytémie dans les maladies myéloprolifératives, il existe actuellement peu d’informations sur l’efficacité et la toxicité de son utilisation à long terme. Cette étude prospective a porté sur la toxicité clinique et l’efficacité de l’anagrélide pendant deux ans de traitement.
Conception et méthodes : Le Groupe d’étude suédois sur les troubles myéloprolifératifs a réalisé une étude de phase II multicentrique ouverte sur le traitement des anagrélides. L’étude a inclus 60 patients atteints de thrombocytémie due à une maladie myéloproliférative, 42 avec une thrombocytémie essentielle (ET), 17 avec une polycythémie vera (PV) et un avec une myélofibrose (MF).
Résultats: La réponse complète (CR), définie comme une numération plaquettaire < 400×10(9) /L chez les patients symptomatiques et < 600×10(9) /L chez les patients asymptomatiques a été atteinte chez 67% des patients et une réponse partielle (PR) chez 6%. Le taux de réponse était plus élevé chez les patients atteints d’ET que chez ceux atteints de PV (p = 0,05). L’échec du traitement primaire est survenu dans 27% des cas en raison d’un manque d’efficacité à une dose tolérable (n = 13) ou d’une réponse plaquettaire insuffisante sans effets secondaires (n = 3). En outre, 14 autres patients se sont retirés du traitement avant la fin de la période de deux ans en raison d’effets secondaires. Les effets secondaires comprenaient des palpitations (70%), des maux de tête (52%), des nausées (35%), de la diarrhée ou des flatulences (33%), un œdème (22%) et de la fatigue (23%). Les patients et les médecins ont évalué leur satisfaction à l’égard du traitement par anagrélide sur une échelle de 10 degrés allant de 7,6 à 3 mois à > 9 à 24 mois. Après deux ans, 50% (n = 30) des patients ont poursuivi le traitement par anagrélide.
Interprétation et conclusions: Les effets secondaires et les taux d’arrêt toxiques étaient plus élevés que dans les études précédentes, probablement parce qu’il s’agit de la première étude prospective à long terme sur la faisabilité et la toxicité du traitement par anagrélide. Néanmoins, l’anagrélide est une alternative précieuse pour le traitement de la thrombocythémie dans les troubles myéloprolifératifs pour les patients qui tolèrent bien le médicament.