Antecedentes/justificación: Romiplostim es un agonista de los receptores de trombopoyetina recomendado como terapia de segunda línea para la trombocitopenia inmunitaria. Se recomienda una dosis inicial de 1 mcg/kg/semana por vía subcutánea con un aumento semanal de la dosis de 1 mcg/kg por etiqueta del envase. La optimización de la dosis de romiplostim para pacientes hospitalizados, refractarios a corticosteroides e inmunoglobulinas intravenosas con trombocitopenia grave secundaria a trombocitopenia inmunitaria puede ser crítica para mejorar la respuesta plaquetaria, reducir el riesgo de hemorragia y disminuir la duración de la hospitalización. Se dispone de datos limitados para evaluar la eficacia y la seguridad de dosis iniciales más altas.
Objetivo: El objetivo principal de este estudio fue comparar el tiempo hasta plaquetas ≥ 10 × 109/L entre los pacientes que recibieron una dosis inicial de romiplostim ≥2 mcg/kg/semana en comparación con la dosis inicial estándar de 1 mcg/kg/semana. Los objetivos secundarios incluyeron el tiempo hasta la respuesta plaquetaria ≥ 30 × 109/L y ≥50 × 109 / L, el porcentaje de pacientes que alcanzaron la respuesta plaquetaria, la duración de la hospitalización y la incidencia de acontecimientos adversos y complicaciones hemorrágicas.
Métodos: Este fue un estudio retrospectivo de cohortes de un solo centro que incluyó adultos hospitalizados con trombocitopenia inmunitaria refractaria a inmunoglobulinas intravenosas y corticosteroides. Se requirió un valor basal de plaquetas < 10 × 109/L. Los pacientes se estratificaron según su dosis inicial de romiplostim en la Cohorte 1 (1 mcg/kg/semana) y la Cohorte 2 (≥2 mcg/kg/semana). Una revisión de registros médicos electrónicos y estadísticas descriptivas generaron hallazgos.
Resultados: Se incluyeron un total de 18 pacientes, 4 en la Cohorte 1 y 14 en la Cohorte 2. Los pacientes de la cohorte 2 tuvieron una mediana de dosis inicial de 4.5 mcg/kg/semana. Los pacientes de la Cohorte 2 alcanzaron un valor plaquetario ≥ 10 × 109/L en una mediana de 2 días frente a los 4,5 días de la Cohorte 1. Más pacientes en la Cohorte 2 logró un plaquetas ≥ 30 × 109/L (42.9% vs 25%) y de plaquetas ≥ 50 × 109/L (28.6% vs 25%). La mediana de la duración de la estancia hospitalaria fue más corta en la cohorte 2 (13,5 frente a 20 días). El sangrado no mayor clínicamente relevante se observó con menos frecuencia en la Cohorte 2 (28,6 frente a 75%), mientras que el sangrado mayor fue más frecuente en la Cohorte 2 (14,3 frente a 0%). No se produjeron episodios trombóticos.
Conclusión: Nuestro estudio sugiere que las dosis iniciales más altas de romiplostim pueden ser seguras para los pacientes hospitalizados con trombocitopenia inmunitaria refractaria al tratamiento. En comparación con las dosis aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos, las dosis iniciales más altas pueden acortar el tiempo de respuesta plaquetaria y la duración de la hospitalización. Se necesitan más estudios a gran escala para confirmar estos hallazgos.