Antecedentes y objetivos: Aunque la anagrelida se utiliza ampliamente en el tratamiento de la trombocitemia en enfermedades mieloproliferativas, actualmente existe información limitada sobre la eficacia y toxicidad de su uso a largo plazo. Este estudio prospectivo investigó la toxicidad clínica y la eficacia de la anagrelida durante dos años de tratamiento.
Diseño y métodos: El Swedish Mieloproliferative Disorder Study Group realizó un estudio multicéntrico, abierto, de fase II de tratamiento con anagrelida. El estudio incluyó a 60 pacientes con trombocitemia debida a enfermedad mieloproliferativa, 42 con trombocitemia esencial (TE), 17 con policitemia vera (PV) y uno con mielofibrosis (MF).
Resultados: La respuesta completa(RC), definida como un recuento de plaquetas <400×10(9)/L en pacientes sintomáticos y < 600×10 (9)/L en pacientes asintomáticos, se alcanzó en el 67% de los pacientes y la respuesta parcial (RP) en el 6%. La tasa de respuesta fue mayor en pacientes con PE que en aquellos con PV (p = 0,05). El fracaso del tratamiento primario se produjo en el 27% debido a la falta de eficacia a una dosis tolerable (n=13) o a una respuesta plaquetaria insuficiente sin efectos adversos (n=3). Además, otros 14 pacientes abandonaron el tratamiento antes del final del periodo de dos años debido a efectos adversos. Los efectos secundarios incluyeron palpitaciones (70%), dolor de cabeza (52%), náuseas (35%), diarrea o flatulencia (33%), edema (22%) y fatiga (23%). Los pacientes y los médicos calificaron su satisfacción con el tratamiento con anagrelida en una escala de 10 grados de 7,6 a los 3 meses a >9 a los 24 meses. Después de dos años, el 50% (n=30) de los pacientes continuaron el tratamiento con anagrelida.
Interpretación y conclusiones: Los efectos secundarios y las tasas de interrupción de los efectos tóxicos fueron más altas que en estudios anteriores, probablemente porque este es el primer estudio prospectivo a largo plazo de la viabilidad y toxicidad del tratamiento con anagrelida. Sin embargo, la anagrelida es una alternativa valiosa para el tratamiento de la trombocitemia en trastornos mieloproliferativos para pacientes que toleran bien el medicamento.