háttér és célok: bár az anagrelidet széles körben használják a trombocitémia kezelésére mieloproliferatív betegségek esetén, jelenleg korlátozott információ áll rendelkezésre hosszú távú alkalmazásának hatékonyságáról és toxicitásáról. Ez a prospektív vizsgálat az anagrelid klinikai toxicitását és hatékonyságát vizsgálta két éves kezelés alatt.
tervezés és módszerek: az anagrelid kezelés multicentrikus, nyílt, fázis II vizsgálatát a svéd myeloproliferatív rendellenességgel foglalkozó vizsgálati csoport végezte. A vizsgálatba 60, myeloproliferatív betegség miatti thrombocythaemiában, 42 esszenciális thrombocythaemiában (ET), 17 polycythemia verában (PV) és egy myelofibrosisban (MF) szenvedő beteget vontak be.
eredmények: Teljes válasz (CR), ami a thrombocytaszám <400×10(9)/l tüneti betegeknél és < 600×10(9)/L tünetmentes betegeknél a betegek 67% – ánál, részleges válasz (PR) 6% – ánál jelentkezett. A válaszarány magasabb volt az ET-ben szenvedő betegeknél, mint a PV-ben szenvedőknél (p = 0, 05). Az elsődleges kezelés sikertelensége 27% – ban fordult elő a tolerálható dózis (n=13) hatásosságának hiánya vagy a mellékhatások nélküli elégtelen vérlemezke-válasz (n=3) miatt. Ezenkívül további 14 beteg a mellékhatások miatt a kétéves időszak vége előtt abbahagyta a kezelést. A mellékhatások közé tartozott a szívdobogás (70%), fejfájás (52%), hányinger (35%), hasmenés vagy puffadás (33%), ödéma (22%) és fáradtság (23%). A betegek és az orvosok az anagrelid-kezeléssel való elégedettségüket egy 10 fokozatú skálán értékelték, 7,6-tól a 3.hónapban >9-ig a 24. hónapban. Két év elteltével a betegek 50% – A (n=30) folytatta az anagrelid-kezelést.
értelmezés és következtetések: A mellékhatások és a toxikus kezelés abbahagyásának aránya magasabb volt, mint a korábbi vizsgálatokban, valószínűleg azért, mert ez az első hosszú távú prospektív vizsgálat az anagrelid-kezelés megvalósíthatóságáról és toxicitásáról. Mindazonáltal az anagrelid értékes alternatíva a trombocitémia kezelésére mieloproliferatív rendellenességekben azoknál a betegeknél, akik jól tolerálják a gyógyszert.