mi az az enzimpótló kezelés?
enzimpótló terápia (ERT) intravénás (IV) infúziókat tartalmaz a mögöttes enzimhiány kijavítására, amely a Gaucher-kór tüneteit okozza (kifejezett go-SHAY). Különösen az enzimpótló terápia gyakori alkalmazása a lizoszomális tárolási betegség kezelésére. Ha önnek vagy szeretteinek 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórja van, az ERT minimalizálhatja a tüneteket és megakadályozhatja a test tartós károsodását.
hogyan fejti ki hatását az enzimpótló kezelés?
az ERT egyensúlyba hozza a glükocerebrozidáz (GCase) enzim alacsony szintjét az enzim módosított változatával. Ez az enzim lebontja a glükocerebrozidot, a zsíros vegyszert, amely felhalmozódik a Gaucher-kórban szenvedő betegek testében. (Ez kompenzálja a hiányzó enzimet, ezért a terápiát enzimpótlásnak nevezik.) A betegek IV infúzióval kapják az ERT-t, amely általában 1-2 órát vesz igénybe. Az amerikai Food and Drug Administration (FDA) jóváhagyta az első ERT 1991-ben.
a betegeknek általában ERT infúzióra van szükségük 2 hetente, az egyéntől függően. Az ERT-t infúziós központban, Gaucher-kórkezelő központban vagy otthon kaphatja meg, és minden beállításnak előnyei és hátrányai vannak.
infúziós központok
sok beteg kap ERT-t infúziós központokban, amelyek IV infúziókra szakosodott orvosi intézmények. A betegek az infúziós központba utaznak, ahol várják az orvosi személyzetet a gyógyszer elkészítésére. A folyamat akár egy órát is igénybe vehet, bár egyes központok megkezdik az előkészítést, amikor a betegek úton vannak.
sokan az infúziós központokkal kapcsolatos utazást és várakozást időigényesnek és kényelmetlennek találják. A gyermekek számára is nehéz lehet, akiknek gyakran el kell hagyniuk a tevékenységeket és eseményeket, hogy infúziókat kapjanak. Egyes infúziós központok szintén nem tudnak gondoskodni a gyermekekről. Ennek ellenére sok beteg inkább az infúziós központokat részesíti előnyben, mert ismerősek, a biztosítás fedezi az ERT-kezelést, és jó kapcsolatot ápolnak a személyzettel.
Gaucher-kórkezelő központok
a betegek ERT-infúziót is kaphatnak egyes kórházakban és orvosi rendelőben. Ez lehetővé teszi a Gaucher szakemberek számára, hogy könnyebben ellenőrizzék a legfontosabb egészségügyi markereket és módosítsák a gyógyszeradagolást.
továbbra is el kell utaznia a megbeszélésre, és várnia kell a gyógyszerek elkészítését, ha egy Gaucher-kórkezelő központba megy. A betegek azonban kényelmesebbnek találhatják, ha össze tudják kapcsolni a találkozókat, és előnyben részesíthetik a szakértőket. Ezen speciális létesítmények egyikét megtalálhatja a Gaucher-kórkezelő keresőnkkel.
otthoni infúziók
egyes betegek inkább otthon kapják az ERT infúziókat otthoni egészségügyi nővér segítségével. A nővér előkészíti a gyógyszert, és segíti az IV-et, így az ERT kezelést a saját otthonában kaphatja meg.
az otthoni infúziók fő előnye, hogy nem kell utaznia vagy időt töltenie az infúziós központokban. Az otthoni infúziók javíthatják az életminőséget, és a gyermekek normálisabb gyermekkorát kínálhatják.
hátrányai közé tartozik, hogy nincs extra személyzet a kezét, ha komplikációk lépnek fel, mint ha a nővér gondjai behelyezése IV. míg egyre biztosítási fedezésére otthoni infúziók lehet akadály, gyógyszerészeti esetben vezetők segítségével navigálni a lefedettség. Tudjon meg többet a Gaucher-kórban szenvedő betegek számára elérhető pénzügyi támogatásról.
enzimpótló terápia gyógyszerek Gaucher-kór
az FDA jóváhagyta ERT kezelések Gaucher-kór, beleértve a következő enzimpótló terápia gyógyszerek:
- Cerezyme (imigluceráz)
- Vpriv (velagluceráz alfa)
- elelyso (taligluceráz alfa)
beszéljen a Gaucher szakember, hogy tudja meg, melyik enzimpótló terápiás gyógyszer és kezelési lehetőség az Ön számára. Tudjon meg többet arról, hogyan találhat szakembert a Gaucher-kórkezelő keresőnkkel.
Gaucher-kór orális kezelése
az ERT infúziós gyógyszerek mellett orális szubsztrát redukciós terápia (SRT) is rendelkezésre áll a Gaucher-kór kezelésére. Ez a gyógyszer másképp működik, mint az ERT, és csak bizonyos betegek kaphatják meg.
A Gaucher szakemberrel való együttműködés kulcsfontosságú annak meghatározásához, hogy melyik kezelés megfelelő az Ön számára. Tudjon meg többet a Gaucher-kór szubsztrátcsökkentő terápiájáról (orális gyógyszer).
az enzimpótló terápia előnyei és hátrányai
az ERT és az SRT közötti döntés során fontos mérlegelni az ERT szedésének előnyeit és hátrányait. Az ERT alkalmazásának előnyei a Gaucher-kór kezelésére a következők:
- kevesebb mellékhatás: az SRT-hez képest az ERT-nek kevesebb negatív mellékhatása van.
- hosszabb gyógyszertörténet: az SRT újabb, mint az ERT, és egyes betegek inkább olyan gyógyszereket szednek, amelyek hosszabb ideig vannak a piacon.
- szélesebb elérhetőség: az SRT-vel ellentétben az ERT mind gyermekek, mind felnőttek számára elérhető, beleértve a terhes és szoptató nőket is.
az ERT Gaucher-betegségként történő kezelésének hátrányai a következők:
- kellemetlenség: sokan úgy találják, hogy az SRT tabletta szedése kényelmesebb, mint a IV infúziók ütemezése.
- invazívabb: az ERT-nek IV-re vagy portra van szüksége, a bőr alá telepített eszközre Az IV gyógyszerek ismételt használatához. Az IV hozzáférés problémát jelenthet egyes betegek számára, és a kikötők hosszú távú biztonsága a terápia sok éve alatt potenciális aggodalomra ad okot.
- hullámvölgyek: egyes betegek közvetlenül az infúzió után érzik magukat a legjobban, és gyakran fáradtnak érzik magukat, amikor infúzióra van szükségük. Az ERT-hez képest az SRT következetesebb adagot biztosít.
az enzimpótló terápia kifizetése
az ERT nagyon drága lehet, évente akár 200 000 dollárt is elérhet. A biztosítás a költségek nagy részét fedezheti, és az erőforrások rendelkezésre állnak, ha segítségre van szüksége az ERT kezelések kifizetéséhez.
Ezek a források a következők:
- gyógyszeripari vállalatok: a gyógyszeripari vállalatok dedikált ügyvezetői segíthetnek eligazodni a biztosítási fedezetben, ha Gaucher-kór diagnózisát kapta.
- gondozás és gondozás + plusz programok: A Nemzeti Gaucher Alapítvány pénzügyi támogatást nyújt a Gaucher-kórban szenvedőknek és családjaiknak. A CARE Program segítséget nyújt az egészségbiztosítási díjakhoz, míg a CARE+PLUS Program segíthet a genetikai tesztelésben és más, a biztosítás által nem fedezett egészségügyi kiadásokban.
- nonprofit szervezetek: olyan szervezetek, mint a Patient Access Network, Patient Services, Inc. és NeedyMeds is képes segíteni a költségek gyógyszert.
Tudjon meg többet a Gaucher-kór kezelésének kifizetéséhez nyújtott pénzügyi támogatásról.