háttér/indoklás: a romiplosztim egy thrombopoietin receptor agonista, amely az immun thrombocytopenia másodvonalbeli kezelésére ajánlott. A kezdő adag 1 mcg/kg/hét szubkután, heti 1 mcg/kg dózisnöveléssel ajánlott csomagcímkénként. A romiplosztim adagjának optimalizálása kórházi, kortikoszteroid-és intravénás immunglobulin-refrakter betegek esetében, akiknél az immun thrombocytopenia következtében súlyos thrombocytopenia áll fenn, kritikus lehet a thrombocyta válasz javításában, a vérzés kockázatának csökkentésében és a kórházi tartózkodás időtartamának csökkentésében. Korlátozott mennyiségű adat áll rendelkezésre a magasabb kezdő adagok hatásosságáról és biztonságosságáról.
célkitűzés: Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az volt, hogy összehasonlítsa a thrombocyta-hoz képest eltelt időt (10, 109 / l) azoknál a betegeknél, akik kezdeti romiplosztim dózist kaptak, 2 mcg/kg/hét, összehasonlítva a szokásos kezdő adaggal, 1 mcg/kg/hét. A másodlagos célok közé tartozott a thrombocyta-válaszig eltelt idő (~30 ~ 109 / L) és a (~50 ~ 109/l), a thrombocyta-választ elérő betegek százalékos aránya, a kórházi tartózkodás időtartama, valamint a nemkívánatos események és vérzéses szövődmények előfordulása.
módszerek: Ez egy retrospektív, egyközpontú, kohorsz vizsgálat volt, amelyben kortikoszteroid – és intravénás immunglobulin-refrakter immun thrombocytopeniában szenvedő, hospitalizált felnőttek vettek részt. Kiindulási thrombocyta < 10 609/l volt szükséges. A betegeket a kezdeti romiplosztim dózis alapján az 1-es (1 mcg/ttkg/hét) és a 2-es (2 mcg/ttkg/hét) kohorszba csoportosították. Az elektronikus orvosi nyilvántartások és leíró statisztikák áttekintése eredményeket hozott.
eredmények: összesen 18 beteget vontak be, 4-et az 1.kohorszba, 14-et pedig a 2. kohorszba. A 2. kohorszban szenvedő betegek kezdeti dózisának mediánja 4 volt.5 mcg/kg/hét. A 2. kohorszban szenvedő betegek vérlemezkét értek el 10-109 / L 2 nap mediánja alatt, szemben a 4,5 nappal az 1. kohorsz esetében. A 2. kohorszban több beteg ért el thrombocyta (60-109/L) (42,9% vs.25%) és thrombocyta (50-109)/l (28,6% vs. 25%) értéket. A kórházi tartózkodás medián időtartama rövidebb volt a 2. kohorszban (13,5 vs.20 nap). Klinikailag jelentős, nem súlyos vérzést ritkábban figyeltek meg a 2.kohorszban (28, 6% vs. 75%), míg a súlyos vérzés gyakoribb volt a 2. kohorszban (14, 3% vs. 0%). Trombotikus események nem fordultak elő.
következtetés: Tanulmányunk azt sugallja, hogy a magasabb kezdeti romiplosztim dózisok biztonságosak lehetnek a kórházi betegek számára kezelés-refrakter immunrendszeri thrombocytopenia. A Food and Drug Administration által jóváhagyott adagoláshoz képest a magasabb kezdeti dózisok lerövidíthetik a vérlemezke-válaszok és a kórházi tartózkodás időtartamát. További nagyszabású tanulmányokra van szükség ezen eredmények megerősítéséhez.