Background e obiettivi: anche se anagrelide è ampiamente usato nel trattamento della trombocitemia in malattie mieloproliferative, attualmente è limitata informazioni sull’efficacia e la tossicità del suo uso a lungo termine. Questo studio prospettico ha esaminato la tossicità clinica e l’efficacia di anagrelide durante due anni di trattamento.
Progettazione e metodi: Uno studio multicentrico, aperto, di fase II del trattamento con anagrelide è stato eseguito dal gruppo di studio sul disturbo mieloproliferativo svedese. Lo studio ha incluso 60 pazienti con trombocitemia dovuta a malattia mieloproliferativa, 42 con trombocitemia essenziale (ET), 17 con policitemia vera (PV) e uno con mielofibrosi (MF).
Risultati: La risposta completa(CR), definita come conta piastrinica <400×10(9)/L nei pazienti sintomatici e < 600×10 (9)/L nei pazienti asintomatici, è stata raggiunta nel 67% dei pazienti e la risposta parziale (PR) nel 6%. Il tasso di risposta è stato più alto nei pazienti con ET rispetto a quelli con PV (p = 0,05). Il fallimento del trattamento primario si è verificato nel 27% a causa della mancanza di efficacia a una dose tollerabile (n=13) o di una risposta piastrinica insufficiente senza effetti collaterali (n=3). Inoltre, altri 14 pazienti si sono ritirati dal trattamento prima della fine del periodo di due anni a causa di effetti collaterali. Gli effetti collaterali includevano palpitazioni (70%), mal di testa (52%), nausea (35%), diarrea o flatulenza (33%), edema (22%) e affaticamento (23%). Pazienti e medici hanno valutato la loro soddisfazione per il trattamento con anagrelide su una scala di 10 gradi da 7,6 a 3 mesi a > 9 a 24 mesi. Dopo due anni, il 50% (n=30) dei pazienti ha continuato il trattamento con anagrelide.
Interpretazione e conclusioni: Gli effetti collaterali e i tassi di interruzione tossici erano più alti rispetto agli studi precedenti, probabilmente perché questo è il primo studio prospettico a lungo termine sulla fattibilità e la tossicità del trattamento con anagrelide. Tuttavia, anagrelide è una valida alternativa per il trattamento della trombocitemia nei disturbi mieloproliferativi per i pazienti che tollerano bene il farmaco.