Un braccio di uno studio clinico è un gruppo di pazienti che ricevono un trattamento specifico (o nessun trattamento). Gli studi che coinvolgono diversi bracci, o studi randomizzati, trattano gruppi di pazienti selezionati casualmente con terapie diverse al fine di confrontare i loro risultati medici. Bracci sperimentali, che ricevono un farmaco sperimentale, sono confrontati con i bracci di controllo, che possono ricevere un comparatore attivo (un’altra terapia utilizzati per trattare la stessa condizione come la terapia sperimentale), un placebo comparatore (inattivo terapia), una farsa di confronto (inattivo terapia fatta a guardare identica alla terapia attiva), o nessun intervento. Alcuni progetti di sperimentazione clinica, come il disegno del protocollo del cancro del polmone, consentono di testare contemporaneamente diversi farmaci sperimentali.
Gli studi a braccio singolo o non randomizzati, in cui tutti gli iscritti a uno studio ricevono la terapia sperimentale, sono comuni nei test di fase 1 e 2. Mentre gli studi di fase 3 sono spesso randomizzati per fornire dati più precisi sui risultati di sicurezza ed efficacia, uno studio di fase 3 potrebbe utilizzare un singolo braccio se una piccola popolazione target rende impraticabile la conduzione di uno studio randomizzato. In questi casi, i ricercatori devono utilizzare endpoint come il tasso di risposta in grado di dimostrare l’impatto clinico in assenza di dati di confronto diretto.