背景と目的:アナグレリドは骨髄増殖性疾患における血小板血症の治療に広く使用されているが、現在のところ、その長期使用の有効性と毒性に関する情報は限られている。 この前向き研究は、治療の二年間の間にアナグレリドの臨床毒性と有効性を検討しました。
デザインと方法：アナグレリド治療の多施設、オープン、第II相研究は、スウェーデンの骨髄増殖性障害研究グループによって行われました。 この研究には、骨髄増殖性疾患による血小板血症の60人、本態性血小板血症（ET）の42人、真性赤血球増加症（PV）の17人、骨髄線維症（MF）の1人が含まれていた。
結果
結果: 血小板数として定義される完全応答（CR）<400×10(9)/l症候性患者では<600×10(9)/L無症候性患者では67％、部分応答（PR）は6％で達成された。 応答率は、PV（p=0.05）とのそれらよりもETの患者で高かった。 一次治療の失敗は、許容用量での有効性の欠如（n=13）または副作用のない血小板応答の不十分（n=3）のために27％で発生した。 さらに、別の14人の患者は、副作用のために二年間の期間が終了する前に治療から撤退した。 副作用には、動悸（70％）、頭痛（52％）、吐き気（35％）、下痢または鼓腸（33％）、浮腫（22％）および疲労（23％）が含まれていた。 患者と医師は、anagrelide治療に対する満足度を10段階のスケールで7.6から3ヶ月で>9に24ヶ月で評価しました。 二年後、患者の50％（n=30）はアナグレリド治療を続けた。
解釈と結論: 副作用および有毒な停止率はこれがanagrelideの処置の実現可能性そして毒性の最初の長期前向きの調査であるので、おそらく前の調査でより高かったです。 それにもかかわらず、anagrelideは薬剤をよく容認する患者のためのmyeloproliferative無秩序の血小板血症の処置のための貴重な代わりです。