Bakgrunn Og mål: selv om anagrelid er mye brukt i behandlingen av trombocytemi ved myeloproliferative sykdommer, er det for tiden begrenset informasjon om effekt og toksisitet ved langvarig bruk. Denne prospektive studien undersøkte klinisk toksisitet og effekt av anagrelid i løpet av to års behandling.
Design og metoder: en multisenter, åpen fase II studie av anagrelidbehandling ble utført av den svenske Myeloproliferative Lidelse Studiegruppen. Studien inkluderte 60 pasienter med trombocytemi på grunn av myeloproliferativ sykdom, 42 med essensiell trombocytemi( ET), 17 med polycytemi vera (PV) og en med myelofibrose (mf).
Resultater: Komplett respons (CR), definert som blodplatetall <400×10 (9) / L hos symptomatiske pasienter og< 600×10(9)/L hos asymptomatiske pasienter ble oppnådd hos 67% av pasientene og partiell respons (PR) hos 6%. Responsraten var høyere hos PASIENTER med ET enn HOS DE MED PV (p = 0,05). Primær behandlingssvikt oppstod hos 27% på grunn av manglende effekt ved en tolerabel dose (n=13) eller utilstrekkelig blodplaterespons uten bivirkninger (n=3). I tillegg trakk ytterligere 14 pasienter seg fra behandling før slutten av toårsperioden på grunn av bivirkninger. Bivirkninger inkluderte hjertebank (70%), hodepine (52%), kvalme (35%), diare eller flatulens (33%), ødem (22%) og tretthet (23%). Pasienter og leger vurderte deres tilfredshet med anagrelidbehandlingen på en 10-graders skala fra 7,6 ved 3 måneder til >9 ved 24 måneder. Etter to år fortsatte 50% (n=30) av pasientene med anagrelidbehandling.
Tolkning og konklusjoner: Bivirkninger og toksiske seponeringsrater var høyere enn i tidligere studier, sannsynligvis fordi dette er den første langsiktige prospektive studien av gjennomførbarhet og toksisitet av anagrelidbehandling. Likevel er anagrelid et verdifullt alternativ for behandling av trombocytemi i myeloproliferative lidelser for pasienter som tolererer stoffbrønnen.