Enzyme Replacement Therapy

Hva Er Enzyme Replacement Therapy?

Enzyme replacement therapy (ERT) innebærer intravenøse (IV) infusjoner for å korrigere den underliggende enzymmangel som forårsaker Symptomer På Gauchers sykdom (uttalt go-SHAY). Spesielt er en vanlig bruk av enzym erstatningsterapi for lysosomal lagring sykdom behandling. Hvis Du eller en kjære har Gauchers sykdom type 1 eller 3, KAN ERT minimere symptomer og forhindre permanent skade på kroppen.

Hvordan Virker Enzyme Replacement Therapy?

ERT balanserer lave nivåer av glukocerebrosidase (GCase) enzym med en modifisert versjon av enzymet. Dette enzymet bryter ned glukocerebroside, fettkjemikaliet som akkumuleres i kroppen av pasienter med Gauchers sykdom. (Dette kompenserer for det manglende enzymet, og derfor kalles terapien enzymutskifting.) Pasienter får ERT VIA IV infusjon, som vanligvis tar 1 til 2 timer. Us Food And Drug Administration (FDA) godkjente DEN første ERT i 1991.

Pasienter trenger vanligvis ERT-infusjon hver 2. uke, avhengig av individet. DU kan motta ERT på et infusjonssenter, Et Gaucher sykdomsbehandlingssenter eller hjemme, og hver innstilling har fordeler og ulemper.

Infusjonssentre

Mange pasienter får ERT på infusjonssentre, som er medisinske fasiliteter som spesialiserer SEG PÅ IV infusjoner. Pasienter reiser til infusjonssenteret hvor de venter på medisinsk personale for å forberede medisinen. Prosessen kan ta en time eller mer, selv om enkelte sentre vil starte forberedelsen når pasientene er på vei.

mange synes reise og venter forbundet med infusjonssentre tidkrevende og upraktisk. Det kan også være vanskelig for barn, som ofte må gå glipp av aktiviteter og arrangementer for å motta infusjoner. Noen infusjonssentre kan heller ikke ta vare på barn. Likevel foretrekker mange pasienter infusjonssentre fordi de er kjent, forsikring dekker DERES ERT-behandling og de har gode relasjoner med de ansatte.

Gauchers sykdomsbehandlingssentre

Pasienter kan også få ERT-infusjoner ved enkelte sykehus og legekontorer. Dette gjør At Gaucher-spesialister lettere kan overvåke viktige helsemarkører og justere medisineringsdosen.

du vil fortsatt trenger å reise til din avtale og vente på medisiner for å være forberedt hvis du går til En Gaucher sykdom behandlingssenter. Pasienter kan imidlertid finne det mer praktisk hvis de kan kombinere avtaler og kanskje foretrekker å ha eksperter på hånden. Du kan finne en av disse spesialiserte fasilitetene med Vår Gaucher disease treatment finder.

hjemmeinfusjoner

Noen pasienter foretrekker Å få ERT-infusjoner hjemme ved hjelp av en hjemmesykepleier. Sykepleieren forbereder medisinen og bistår MED IV, slik at du kan motta ERT behandling i komforten av ditt eget hjem.den største fordelen med hjemmeinfusjoner er at du ikke trenger å reise eller bruke tid på å vente på infusjonssentre. Hjemmeinfusjoner kan forbedre livskvaliteten og gi barn en mer normal barndom.Ulemper inkluderer ikke å ha ekstra ansatte på hånden hvis komplikasjoner oppstår, som om sykepleieren har problemer med å sette INN IV. Mens du får forsikring for å dekke hjemmeinfusjoner, kan farmasøytiske saksbehandlere hjelpe deg med å navigere din dekning. Lær mer om økonomisk støtte tilgjengelig for Pasienter med Gauchers sykdom.

Enzym Erstatningsterapi Legemidler for Gauchers Sykdom

FDA har godkjent ERT behandlinger For Gauchers Sykdom, inkludert følgende enzym erstatningsterapi legemidler:

• Cerezyme® (imiglukerase)
• vpriv® (velaglukerase alfa)
• elelyso® (taliglukerase alfa)

ut hvilke enzym erstatningsterapi narkotika Og behandling Alternativet Er Riktig For deg. Du kan lære mer om Hvordan du finner en spesialist med Vår Gaucher disease treatment finder.

Oral Behandling av Gauchers Sykdom

i tillegg til ERT infusjonsmidler, er oral substratreduksjonsterapi (SRT) også tilgjengelig for Behandling Av Gauchers sykdom. Denne medisinen virker annerledes enn ERT, og bare enkelte pasienter kan motta det.

Å jobbe med En Gaucher-spesialist er nøkkelen til å avgjøre hvilken behandling som er riktig for deg. Lær mer om substrate reduction therapy (oral medisinering) For Gauchers sykdom.

Fordeler og Ulemper Ved Enzyme Replacement Therapy

når du bestemmer mellom ERT og SRT, er det viktig å veie fordeler og ulemper ved å ta ERT. Fordeler med Å bruke ERT til å behandle Gauchers sykdom inkluderer: Færre bivirkninger: SAMMENLIGNET MED SRT har ERT færre negative bivirkninger.SRT er nyere enn ERT, og noen pasienter foretrekker å ta medisiner som har vært på markedet i lengre tid.Bredere tilgjengelighet: I Motsetning TIL SRT er ERT tilgjengelig for både barn og voksne, inkludert gravide og ammende kvinner.Ulemper med å ta ERT som En Gaucher sykdom behandling inkluderer:

• Ulempe: mange synes å ta EN SRT pille er mer praktisk enn å måtte planlegge IV infusjoner.MER invasiv: ERT krever EN IV eller en port, en enhet installert under huden for gjentatt bruk i å levere IV medisiner. IV-tilgang kan være et problem for noen pasienter, og den langsiktige sikkerheten til havner over mange års behandling er en potensiell bekymring.
• Opp-og nedturer: noen pasienter føler seg best rett etter en infusjon og føler seg ofte trette når de skal til infusjon. SAMMENLIGNET MED ERT, GIR SRT en mer konsistent dose.

Betale For Enzym Erstatning Terapi

ERT kan være svært dyrt, totalt opp til $200.000 eller mer hvert år. Forsikring kan dekke det meste av denne kostnaden, og ressurser er tilgjengelige hvis du trenger hjelp til å betale FOR ERT-behandlinger.

Disse ressursene inkluderer:

• Farmasøytiske selskaper: Dedikerte saksbehandlere hos farmasøytiske selskaper kan hjelpe deg med å navigere i forsikringsdekningen din hvis Du har mottatt En Gaucher sykdomsdiagnose.
• OMSORG OG OMSORG + PLUSS Programmer: National Gaucher Foundation tilbyr økonomiske tilskudd til Mennesker med Gauchers sykdom og deres familier. CARE-Programmet gir hjelp med helseforsikringspremier, MENS CARE + PLUS-Programmet kan hjelpe med genetisk testing og andre medisinske utgifter som ikke dekkes av forsikring.
• Ideelle Organisasjoner: Organisasjoner Som Patient Access Network, Patient Services, Inc. Og NeedyMeds kan også hjelpe deg med kostnaden for medisinering.

Lær mer om økonomisk støtte for Hjelp til Å betale For Gaucher sykdom behandling.