Bakgrunn / begrunnelse: Romiplostim er en trombopoietin reseptoragonist anbefalt som andrelinjebehandling ved immun trombocytopeni. En startdose på 1 mikrogram/kg/uke subkutant med ukentlig doseøkning på 1 mikrogram/kg anbefales per pakning. Optimalisering av romiplostim-dosering til sykehus, kortikosteroid-og intravenøse immunglobulinrefraktære pasienter med alvorlig trombocytopeni sekundært til immun trombocytopeni kan være kritisk for å forbedre blodplateresponsen, redusere blødningsrisikoen og redusere sykehusets lengde på oppholdet. Det foreligger begrensede data som evaluerer effekt og sikkerhet av høyere startdoser.
Mål: Hovedformålet med denne studien var å sammenligne tiden til blodplate ≥ 10 × 109/L mellom pasienter som fikk en innledende romiplostimdose på ≥2 mikrog/kg/uke sammenlignet med standard startdose på 1 mikrog/kg/uke. Sekundære mål inkluderte tid til blodplaterespons hryvnias 30 × 109/L og ≥50 × 109/L, prosentandel av pasienter som oppnådde blodplaterespons, sykehuslengde på oppholdet og forekomst av bivirkninger og blødningskomplikasjoner.
Metoder: Dette var en retrospektiv, enkeltsenter, kohortstudie med voksne innlagt på sykehus med kortikosteroid – og intravenøs immunglobulinrefraktær immun trombocytopeni. En baseline blodplate< 10 × 109/L var nødvendig. Pasientene ble stratifisert etter initial romiplostimdose i Kohort 1 (1 mikrog/kg/uke) og Kohort 2 (≥2 mikrog/kg/uke). En gjennomgang av elektroniske medisinske journaler og beskrivende statistikk genererte funn.
Resultater: Totalt 18 pasienter ble inkludert, 4 I Kohort 1 og 14 I Kohort 2. Pasienter I Kohort 2 hadde en median startdose på 4.5 mcg/kg / uke. Pasientene i Kohort 2 oppnådde en blodplate ≥ 10 × 109 / L i en median på 2 dager versus 4,5 dager For Kohort 1. Flere pasienter i Kohort 2 oppnådde en blodplate ≥ 30 × 109/L (42,9% vs. 25%) og blodplate ≥ 50 × 109/L (28,6% vs. 25%). Median sykehuslengde var kortere i Kohort 2 (13,5 vs. 20 dager). Klinisk relevant nonmajor blødning ble observert sjeldnere i Kohort 2 (28,6% vs. 75%), mens større blødninger var hyppigere i Kohort 2 (14,3% vs. 0%). Ingen trombotiske hendelser forekom.
Konklusjon: Vår studie tyder på at høyere initiale romiplostimdoser kan være trygge for innlagte pasienter med behandlingsrefraktær immun trombocytopeni. Sammenlignet med Dosering Godkjent Av Food And Drug Administration, kan høyere startdoser forkorte tiden til blodplaterespons og lengden på sykehusoppholdet. Ytterligere store studier er nødvendig for å bekrefte disse funnene.