ramię badania klinicznego to grupa pacjentów otrzymujących określone leczenie (lub bez leczenia). Badania obejmujące kilka ramion lub randomizowane badania, leczą losowo wybrane grupy pacjentów z różnymi terapiami w celu porównania ich wyników medycznych. Grupy doświadczalne, które otrzymują eksperymentalny lek, porównuje się z grupami kontrolnymi, które mogą otrzymywać aktywny komparator (inna terapia stosowana w leczeniu tego samego stanu, co terapia eksperymentalna), komparator placebo (nieaktywna terapia), pozorowany komparator (nieaktywna terapia wyglądająca na identyczną z aktywną terapią) lub brak interwencji. Niektóre projekty badań klinicznych, takie jak lung cancer master protocol design, pozwalają na jednoczesne testowanie kilku eksperymentalnych leków.
badania jednoramienne lub niepolomizowane, w których wszyscy włączeni do badania otrzymują terapię eksperymentalną, są powszechne w testach fazy 1 i 2. Podczas gdy badania fazy 3 są często randomizowane w celu zapewnienia bardziej precyzyjnych danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności wyników, badania fazy 3 mogą używać pojedynczego ramienia, jeśli mała populacja docelowa sprawia, że prowadzenie randomizowanego badania jest niepraktyczne. W takich przypadkach naukowcy muszą używać punktów końcowych, takich jak wskaźnik odpowiedzi, które mogą wykazać wpływ kliniczny w przypadku braku bezpośrednich danych porównawczych.