Contexte / justification: Le Romiplostim est un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine recommandé comme traitement de deuxième intention pour la thrombocytopénie immunitaire. Une dose initiale de 1 mcg / kg / semaine par voie sous-cutanée avec une augmentation de dose hebdomadaire de 1 mcg / kg est recommandée par étiquetage du colis. L’optimisation de la posologie du romiplostim chez les patients hospitalisés réfractaires aux corticostéroïdes et aux immunoglobulines intraveineuses présentant une thrombocytopénie sévère secondaire à une thrombocytopénie immunitaire peut être essentielle pour améliorer les réponses plaquettaires, réduire le risque de saignement et réduire la durée du séjour à l’hôpital. Des données limitées sont disponibles pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de doses initiales plus élevées.
Objectif: L’objectif principal de cette étude était de comparer le temps à plaquettaire ≥ 10 × 109 / L entre les patients ayant reçu une dose initiale de romiplostim ≥ 2 mcg / kg / semaine par rapport à la dose initiale standard de 1 mcg / kg / semaine. Les objectifs secondaires comprenaient le délai de réponse plaquettaire ≥ 30 × 109 /L et ≥50 × 109 /L, le pourcentage de patients ayant obtenu une réponse plaquettaire, la durée du séjour à l’hôpital et l’incidence des événements indésirables et des complications hémorragiques.
Méthodes: Il s’agissait d’une étude de cohorte rétrospective à un seul centre comprenant des adultes hospitalisés atteints de thrombocytopénie immunitaire réfractaire aux corticostéroïdes et aux immunoglobulines intraveineuses. Une plaquette de base < de 10 × 109/L était requise. Les patients ont été stratifiés par leur dose initiale de romiplostim dans la cohorte 1 (1 mcg / kg / semaine) et la cohorte 2 (≥2 mcg / kg / semaine). Un examen des dossiers médicaux électroniques et des statistiques descriptives a généré des résultats.
Résultats: Un total de 18 patients ont été inclus, 4 dans la cohorte 1 et 14 dans la cohorte 2. Les patients de la cohorte 2 avaient une dose initiale médiane de 4.5 mcg / kg / semaine. Les patients de la cohorte 2 ont obtenu une plaquette ≥ 10 × 109 /L dans une médiane de 2 jours contre 4,5 jours pour la cohorte 1. Un plus grand nombre de patients de la cohorte 2 ont obtenu une plaquette ≥ 30 × 109/L (42,9 % vs 25 %) et une plaquette ≥ 50 × 109/L (28,6 % vs 25 %). La durée médiane du séjour à l’hôpital était plus courte dans la cohorte 2 (13,5 contre 20 jours). Les saignements non majeurs cliniquement pertinents ont été notés moins fréquemment dans la cohorte 2 (28,6% vs 75%), tandis que les saignements majeurs étaient plus fréquents dans la cohorte 2 (14,3% vs 0%). Aucun événement thrombotique ne s’est produit.
Conclusion: Notre étude suggère que des doses initiales plus élevées de romiplostim peuvent être sans danger pour les patients hospitalisés présentant une thrombocytopénie immunitaire réfractaire au traitement. Par rapport aux doses approuvées par la Food and Drug Administration, des doses initiales plus élevées peuvent raccourcir le délai de réponse plaquettaire et la durée du séjour à l’hôpital. D’autres études à grande échelle sont nécessaires pour confirmer ces résultats.