base de dados de Doenças Raras

os sintomas, o início e a taxa de progressão da síndrome de Maroteaux-Lamy variam muito de uma pessoa para outra. A desordem pode ser considerada como um espectro ou continuum da doença. Alguns indivíduos podem ter apenas alguns sintomas e outros podem ter sintomas graves que afetam vários sistemas de órgãos diferentes simultaneamente. A síndrome de Maroteaux-Lamy pode potencialmente causar complicações potencialmente fatais. Alguns indivíduos terão sintomas graves durante a infância, enquanto outros têm sintomas lentamente progressivos que se desenvolvem ao longo de várias décadas.a natureza variável da síndrome de Maroteaux-Lamy significa que a maioria dos indivíduos afectados não terá todos os sintomas potencialmente associados à doença. Indivíduos com esta desordem podem diferir dramaticamente um do outro. Os pais devem falar com o médico e a equipe médica dos seus filhos sobre o caso específico do seu filho, sintomas associados e prognóstico geral. Os indivíduos mais afetados vêm à atenção médica durante a infância.a síndrome de Maroteaux-Lamy, rapidamente progressiva, está associada ao aparecimento de sintomas antes dos três anos de idade. Os indivíduos afectados podem desenvolver problemas de marcha (mobilidade deficiente) aos 10 anos de idade e sofrer atrasos ou ausência de puberdade. Estes indivíduos podem estar em risco de insuficiência cardíaca na segunda ou terceira décadas de vida.a doença lentamente progressiva é caracterizada por um início posterior. Um diagnóstico é geralmente obtido após cinco anos de idade, na maioria das vezes durante a segunda ou terceira década. Apesar de uma progressão mais lenta, os indivíduos ainda podem desenvolver uma diminuição na função e capacidade global por seus anos de idade adolescente tardio. A maioria dos indivíduos com síndrome de Maroteaux-Lamy irá desenvolver complicações graves em algum momento, tais como degeneração articular, doença cardiovascular, função pulmonar reduzida ou apnéia do sono.a inteligência não é geralmente afectada na síndrome de Maroteaux-Lamy. No entanto, dificuldades de aprendizagem podem estar presentes como consequência de outros problemas associados com o transtorno (por exemplo, perda auditiva).as crianças afectadas podem também apresentar incapacidade para prosperar e dificuldade em alimentar-se. A estatura curta ocorre em quase todos os pacientes e é descrita como desproporcional, porque o tronco pode ser mais curto do que as pernas. Em casos graves, a altura final pode ser inferior a 4 pés (120 centímetros). A doença degenerativa articular também é comum e pode levar ao desenvolvimento de múltiplas contraturas articulares. Uma contratura ocorre quando espessamento ou encurtamento de tecido, tais como fibras musculares, causam deformidade e restringem o movimento de uma articulação afetada.os indivíduos com síndrome de Maroteaux-Lamy podem ser descritos como tendo “disostose multiplex” um grupo de anomalias esqueléticas que podem ser observadas no exame de raios-X. Estas anormalidades incluem espessamento, curto ossos da palma das mãos (metacárpios), subdesenvolvidos (hipoplasia) e irregular de pulso ossos (ossos do carpo), anormal dos ossos do tornozelo (tarso ossos), malformação (displasia) da cabeça do fêmur (displásicas cabeça femoral), grave malformação do quadril, anomalias das costelas e a coluna vertebral, espessamento ambos clavícula (clavícula), e o subdesenvolvimento dos ossos do antebraço (ulna e o raio). Outras malformações esqueléticas podem incluir um osso mamário proeminente (pectus carinatum), curvatura anormal da coluna vertebral, e knock-knees (genu valgum).as malformações esqueléticas podem estar associadas a uma variedade de complicações. Indivíduos afetados podem desenvolver dor, especialmente das articulações e quadril, compressão da medula espinhal, uma maneira anormal de andar (marcha), ou dificuldade de andar. As articulações afetadas podem ter uma gama limitada de movimento tornando as tarefas diárias difíceis. Por exemplo, a capacidade de mover completamente os ombros pode tornar tarefas simples, tais como vestir uma camisa ou pentear cabelo difícil.características faciais distintivas geralmente não ocorrem em indivíduos com formas leves da desordem. Indivíduos com formas graves muitas vezes compartilham características faciais distintas e estes indivíduos podem se assemelhar um ao outro na aparência facial. Tais características incluem faces rechonchudas, lábios espessos devido ao crescimento das gengivas (hipertrofia gengival), uma testa invulgarmente proeminente (Boss frontais), e uma ponte larga e achatada do nariz. Em alguns indivíduos afetados, a língua pode ser aumentada (macroglossia). Pode também ocorrer um crescimento anormal de cabelo na face ou no corpo (hirsutismo). Alguns indivíduos têm um pescoço curto e duro.pode também ocorrer turvação (opacidade) da fina cobertura transparente da frente do olho (córnea). Se a turvação da córnea for grave, o doente pode apresentar perda de visão, particularmente na luz fraca. Alguns indivíduos podem ser sensíveis a luzes brilhantes. Se o revestimento rico em nervos da parte de trás dos olhos (retina) estiver envolvido, os indivíduos afectados podem ter visão periférica reduzida ou desenvolver cegueira nocturna. Em alguns casos, pode também desenvolver-se um aumento da pressão ocular (glaucoma). O aumento da pressão intra-ocular pode causar ” desbaste, corte ou entalamento da jante do disco. Menos frequentemente, podem ocorrer anomalias oculares adicionais, incluindo degeneração do nervo que transmite informação visual da retina ao cérebro (atrofia do nervo óptico).os indivíduos afectados podem sentir Aguada crónica, descarga mucosa do nariz (rinorreia), infecções sinusais frequentes e infecções do ouvido médio (otite média). A perda auditiva é comum. Perda de audição pode ser devido a falha do som a ser realizada a partir do ouvido externo pelo tímpano e dos pequenos ossos do ouvido médio (condutiva, perda auditiva) ou pode ser devido a danos ao ouvido interno ou os nervos que transmitem o som do ouvido interno para o cérebro (neurossensorial). Em alguns casos, a perda auditiva pode ser devida a uma combinação de ambos os problemas (perda auditiva mista).as anomalias cardíacas são frequentes em crianças com síndrome de Maroteaux-Lamy. Os sintomas associados à doença cardíaca podem incluir falta de ar, tosse, pieira, sudação excessiva e infecções recorrentes no peito. Também pode ocorrer pressão arterial elevada (hipertensão). As anomalias cardíacas podem incluir estreitamento (estenose) e insuficiência de certas válvulas do coração, incluindo a aórtica, a mitral e as válvulas tricúspidas. Válvulas cardíacas garantem que o sangue flui em apenas uma direção dentro do coração. Quando uma válvula é danificada ou malformada, o sangue pode fluir para trás de uma câmara para outra. A doença cardíaca valvar lentamente progressiva pode estar presente durante anos sem causar sintomas. Eventualmente, a doença cardíaca valvar pode causar um sopro cardíaco. O estreitamento das válvulas cardíacas pode tornar progressivamente mais difícil para o coração bombear sangue e pode eventualmente resultar em insuficiência cardíaca.

outras alterações cardíacas podem incluir doença ou enfraquecimento do músculo cardíaco (cardiomiopatia) e fibroelastose endocárdica. A cardiomiopatia pode ser associada a uma incapacidade progressiva de bombear sangue, fadiga, bloqueio cardíaco e batimentos cardíacos rápidos (arritmia). A fibroelastose endocárdica é uma condição caracterizada pelo espessamento do endocárdio dos ventrículos. O endocárdio é a camada mais interna de tecido que rodeia o coração. Estas condições podem tornar mais difícil para o coração bombear o sangue de forma eficaz e pode eventualmente causar insuficiência cardíaca e morte cardíaca súbita.os pulmões e outras partes do sistema pulmonar são geralmente afectados. O armazenamento de mucopolissacarídeos pode causar o aumento do tecido afetado, o que pode obstruir várias vias aéreas no corpo, resultando em um som respiratório agudo (estridor) e compromisso das vias aéreas. Secreções grossas e mucosas podem entupir ainda mais as vias aéreas. O tórax pode tornar-se rígido, impedindo os pulmões de tomar em quantidades suficientes de ar. Doença pulmonar obstrutiva e restritiva pode causar falta de ar, resistência reduzida, episódios recorrentes de pneumonia e/ou apneia do sono. Alguns bebês afetados têm amolecimento anormal e enfraquecimento da cartilagem da traqueia (traqueia) de modo que as paredes da traqueia são floppy em vez de rígida (traqueomalacia). Isto é muitas vezes leve, mas pode ser grave, levando ao colapso da passagem aérea. Tracheomalacia pode contribuir para dificuldades respiratórias e pode precipitar uma paragem respiratória. Em alguns casos, as amígdalas e adenóides podem tornar-se maiores estreitando as vias aéreas na garganta e contribuindo para dificuldades respiratórias.aumento anormal do fígado (hepatomegalia) é comum em indivíduos com síndrome de Maroteaux-Lamy. O baço também pode ser aumentado (esplenomegalia). Hérnias, condições em que a membrana abdominal ou conteúdo saliente através de um ponto fraco na parede abdominal, também são comuns. As hérnias umbilicais ocorrem quando o conteúdo sobressai de trás do umbigo; as hérnias inguinais ocorrem na área da virilha. Alguns indivíduos afectados têm um abdómen saliente ou volumoso devido a músculos enfraquecidos e/ou hepatosplenomegalia.alguns indivíduos afectados podem desenvolver hidrocefalia, uma situação em que a acumulação de excesso de líquido cefalorraquidiano no crânio causa aumento da pressão no cérebro, causando potencialmente uma variedade de sinais e sintomas, incluindo cefaleias e/ou papiledema.outro sintoma comum associado à síndrome de Maroteaux-Lamy é a síndrome do túnel cárpico, uma condição causada pela compressão de um nervo que atravessa o pulso. Os sintomas geralmente começam como formigueiro crônico, queimadura ou dormência no pulso. Eventualmente, pode progredir para causar dor aguda e penetrante. Menos frequentemente, síndrome do túnel tarsal, uma condição semelhante que afeta o tornozelo, também pode ocorrer.alguns sintomas gastrointestinais, incluindo fezes moles, diarreia ou obstipação grave, também foram notificados em indivíduos com síndrome de Maroteaux-Lamy.

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