justificativa e objetivos: Embora anagrelide é amplamente utilizado no tratamento de thrombocythemia em doenças mieloproliferativas, atualmente, há informações limitadas sobre a eficácia e a toxicidade de seu uso a longo prazo. Este estudo prospectivo investigou a toxicidade clínica e a eficácia do anagrelida durante dois anos de tratamento. concepção e métodos: um estudo multicêntrico, aberto, de fase II de tratamento com anagrelida foi realizado pelo grupo de estudo de perturbação mieloproliferativa Sueco. O estudo incluiu 60 doentes com trombocitemia devida a doença mieloproliferativa, 42 com trombocitemia essencial (ET), 17 com policitemia vera (PV) e uma com mielofibrose (MF). resultados: Resposta completa (RC), que é definida como uma contagem de plaquetas <400×10(9)/L em pacientes sintomáticos e < 600×10(9)/L em pacientes assintomáticos foi alcançado em 67% dos pacientes, e a resposta parcial (RP), em 6%. A taxa de resposta foi mais elevada nos doentes com ET do que nos doentes com PV (p = 0, 05). Ocorreu falência do tratamento primário em 27% devido à falta de eficácia numa dose tolerável (n=13) ou resposta plaquetária insuficiente sem efeitos secundários (n=3). Além disso, outros 14 doentes retiraram-se do tratamento antes do final do período de dois anos devido a efeitos secundários. Os efeitos secundários incluíram palpitações (70%), cefaleias (52%), náuseas (35%), diarreia ou flatulência (33%), edema (22%) e fadiga (23%). Os doentes e os médicos avaliaram a sua satisfação com o tratamento com anagrelida numa escala de 10 graus de 7, 6 aos 3 meses para>9 aos 24 meses. Após dois anos, 50% (n=30) dos doentes continuaram o tratamento com anagrelida. interpretação e conclusões: Os efeitos secundários e as taxas de descontinuação tóxica foram mais elevadas do que em estudos anteriores, provavelmente porque este é o primeiro estudo prospectivo a longo prazo da viabilidade e toxicidade do tratamento com anagrelida. No entanto, o anagrelida é uma alternativa valiosa para o tratamento da trombocitemia em Distúrbios mieloproliferativos para pacientes que toleram o medicamento bem.