context/justificare: Romiplostim este un agonist al receptorilor trombopoietinei recomandat ca terapie de linia a doua pentru trombocitopenia imună. Se recomandă o doză inițială de 1 mcg/kg/săptămână subcutanat cu o creștere săptămânală a dozei de 1 mcg/kg pe etichetă. Optimizarea dozării romiplostim pentru pacienții spitalizați, refractari la corticosteroizi și imunoglobuline intravenoase, cu trombocitopenie severă secundară trombocitopeniei imune, poate fi esențială pentru îmbunătățirea răspunsurilor plachetare, reducerea riscului de sângerare și scăderea duratei spitalizării. Sunt disponibile date limitate care evaluează eficacitatea și siguranța dozelor inițiale mai mari.
obiectiv: Obiectivul principal al acestui studiu a fost de a compara timpul până la trombocite 10/109/l între pacienții cărora li s-a administrat o doză inițială de romiplostim de 2 mcg/kg și săptămână, comparativ cu doza inițială standard de 1 mcg/kg și săptămână. Obiectivele secundare au inclus timpul până la răspunsul plachetar la numărul 30 la numărul 109/l și la numărul 50 la numărul 109/l, procentul de pacienți care au răspuns la numărul de trombocite, durata șederii în spital și incidența evenimentelor adverse și a complicațiilor hemoragice.
metode: Acesta a fost un studiu retrospectiv, cu un singur centru, de cohortă, care a inclus adulți spitalizați cu trombocitopenie imună refractară la corticosteroizi și imunoglobulină intravenoasă. A fost necesar un număr inițial de trombocite < 10, 109/l. Pacienții au fost stratificați în funcție de doza inițială de romiplostim în cohorta 1 (1 mcg/kg și săptămână) și cohorta 2 (2 mcg/kg și săptămână). O revizuire a înregistrărilor medicale electronice și a statisticilor descriptive a generat constatări.
rezultate: au fost incluși în total 18 pacienți, 4 în cohorta 1 și 14 în cohorta 2. Pacienții din cohorta 2 au avut o doză inițială mediană de 4.5 mcg / kg / săptămână. Pacienții din cohorta 2 au obținut un număr de trombocite de la 10 la 109/l în medie de 2 zile față de 4,5 zile pentru cohorta 1. Mai mulți pacienți din cohorta 2 au obținut un număr de trombocite de la 30 la 109/l (42,9% față de 25%) și un număr de trombocite de la 50 la 109/l (28,6% față de 25%). Durata mediană a șederii în spital a fost mai scurtă în cohorta 2 (13,5 față de 20 de zile). Sângerarea non-majoră relevantă clinic a fost observată mai puțin frecvent în cohorta 2 (28,6% față de 75%), în timp ce sângerarea majoră a fost mai frecventă în cohorta 2 (14,3% față de 0%). Nu au apărut evenimente trombotice.
concluzie: Studiul nostru sugerează că dozele inițiale mai mari de romiplostim pot fi sigure pentru pacienții spitalizați cu trombocitopenie imună refractară la tratament. Comparativ cu doza aprobată de Food and Drug Administration, dozele inițiale mai mari pot scurta timpul până la răspunsurile plachetare și durata șederii în spital. Sunt necesare studii suplimentare la scară largă pentru a confirma aceste constatări.