context și obiective: deși anagrelida este utilizată pe scară largă în tratamentul trombocitemiei în bolile mieloproliferative, în prezent există informații limitate cu privire la eficacitatea și toxicitatea utilizării sale pe termen lung. Acest studiu prospectiv a investigat toxicitatea clinică și eficacitatea anagrelidei pe parcursul a doi ani de tratament.
proiectare și metode: un studiu multicentric, deschis, de fază II al tratamentului cu anagrelidă a fost efectuat de grupul de studiu pentru tulburarea mieloproliferativă Suedeză. Studiul a inclus 60 de pacienți cu trombocitemie datorată bolii mieloproliferative, 42 cu trombocitemie esențială (ET), 17 cu policitemie vera (PV) și unul cu mielofibroză (MF).
rezultate: Răspunsul complet(RC), definit ca număr de trombocite <400×10(9)/l la pacienții simptomatici și < 600×10 (9)/l la pacienții asimptomatici, a fost atins la 67% dintre pacienți, iar răspunsul parțial (RP) la 6%. Rata de răspuns a fost mai mare la pacienții cu ET decât la cei cu PV (p = 0, 05). Eșecul tratamentului primar a apărut la 27% din cauza lipsei eficacității la o doză tolerabilă (n=13) sau a răspunsului plachetar insuficient fără efecte secundare (n=3). În plus, alți 14 pacienți s-au retras din tratament înainte de sfârșitul perioadei de doi ani din cauza efectelor secundare. Efectele secundare au inclus palpitații (70%), cefalee (52%), greață (35%), diaree sau flatulență (33%), edem (22%) și oboseală (23%). Pacienții și medicii și-au evaluat satisfacția cu tratamentul cu anagrelidă pe o scară de 10 grade de la 7, 6 la 3 luni la >9 la 24 de luni. După doi ani, 50% (N=30) dintre pacienți au continuat tratamentul cu anagrelidă.
interpretare și concluzii: Efectele secundare și ratele de întrerupere a tratamentului toxic au fost mai mari decât în studiile anterioare, probabil pentru că acesta este primul studiu prospectiv pe termen lung privind fezabilitatea și toxicitatea tratamentului cu anagrelidă. Cu toate acestea, anagrelida este o alternativă valoroasă pentru tratamentul trombocitemiei în tulburările mieloproliferative pentru pacienții care tolerează bine medicamentul.