bakgrund och mål: även om anagrelid används i stor utsträckning vid behandling av trombocytemi vid myeloproliferativa sjukdomar, finns det för närvarande begränsad information om effekten och toxiciteten vid långvarig användning. Denna prospektiva studie undersökte klinisk toxicitet och effekt av anagrelid under två års behandling.
Design och metoder: en multicenter, öppen fas II-studie av anagrelidbehandling utfördes av Swedish Myeloproliferative Disorder Study Group. Studien inkluderade 60 patienter med trombocytemi på grund av myeloproliferativ sjukdom, 42 med essentiell trombocytemi (ET), 17 med polycytemi vera (PV) och en med myelofibros (MF).
resultat: Fullständigt svar(CR), definierat som ett trombocytantal <400×10(9)/L hos symtomatiska patienter och < 600×10 (9)/L hos asymptomatiska patienter uppnåddes hos 67% av patienterna och partiellt svar (PR) hos 6%. Svarsfrekvensen var högre hos patienter med ET än hos de med PV (p = 0,05). Primär behandlingssvikt inträffade hos 27% på grund av bristande effekt vid en tolerabel dos (n=13) eller otillräckligt trombocytsvar utan biverkningar (n=3). Dessutom drog ytterligare 14 patienter sig från behandlingen före slutet av tvåårsperioden på grund av biverkningar. Biverkningar inkluderade hjärtklappning (70%), huvudvärk (52%), illamående (35%), diarre eller flatulens (33%), ödem (22%) och trötthet (23%). Patienter och läkare bedömde sin tillfredsställelse med anagrelidbehandlingen på en 10-gradig skala från 7, 6 vid 3 månader till >9 vid 24 månader. Efter två år fortsatte 50% (n=30) av patienterna anagrelidbehandling.
tolkning och slutsatser: Biverkningar och toxiska avbrott var högre än i tidigare studier, förmodligen för att detta är den första långsiktiga prospektiva studien av genomförbarheten och toxiciteten hos anagrelidbehandling. Ändå är anagrelid ett värdefullt alternativ för behandling av trombocytemi vid myeloproliferativa störningar för patienter som tolererar läkemedlet väl.