bakgrund/motivering: Romiplostim är en trombopoietinreceptoragonist som rekommenderas som en andrahandsbehandling för immuntrombocytopeni. En initial dos på 1 mcg/kg/Vecka subkutant med en dosökning på 1 mcg/kg varje vecka rekommenderas per förpackningsmärkning. Optimering av romiplostimdosering för sjukhusinlagda, kortikosteroid-och intravenösa immunglobulin-refraktära patienter med svår trombocytopeni sekundär till immuntrombocytopeni kan vara avgörande för att förbättra trombocytsvar, minska risken för blödning och minska sjukhusets vistelsetid. Begränsade data finns tillgängliga för utvärdering av effekt och säkerhet av högre initiala doser.
mål: Det primära målet med denna studie var att jämföra tiden med blodplättsactui 10actui 109/L mellan patienter som fick en initial romiplostimdos av 2 mcg/kg/vecka jämfört med den vanliga initialdosen på 1 mcg/kg/Vecka. Sekundära mål inkluderade tid till trombocytsvar 20 109/l och 50 109/L, procent av patienterna som uppnådde trombocytsvar, sjukhusets vistelsetid och förekomst av biverkningar och blödningskomplikationer.
metoder: Detta var en retrospektiv, single-center, kohortstudie inklusive vuxna på sjukhus med kortikosteroid-och intravenös immunoglobulin-refraktär immun trombocytopeni. En baslinje trombocyter < 10 109/L 10. Patienterna stratifierades med sin initiala romiplostimdos i kohort 1 (1 mcg/kg/vecka) och kohort 2 (2 mcg/kg/Vecka). En genomgång av elektroniska journaler och beskrivande statistik genererade resultat.
resultat: Totalt 18 patienter inkluderades, 4 i kohort 1 och 14 i kohort 2. Patienter i kohort 2 hade en median initial dos på 4.5 mcg / kg / Vecka. Patienter i kohort 2 uppnådde en blodplättsacvaria 10actoria 109/L i en median på 2 dagar mot 4,5 dagar för kohort 1. Fler patienter i kohort 2 uppnådde en blodplättsbakgrund 30 109/l (42,9% mot 25%) och blodplättsbakgrund 50 109/l (28,6% mot 25%). Median sjukhusets vistelsetid var kortare i kohort 2 (13,5 mot 20 dagar). Kliniskt relevant icke-större blödning noterades mindre ofta i kohort 2 (28,6% mot 75%), medan större blödningar var vanligare i kohort 2 (14,3% mot 0%). Inga trombotiska händelser inträffade.
slutsats: Vår studie tyder på att högre initiala romiplostimdoser kan vara säkra för sjukhuspatienter med behandlingsrefraktär immuntrombocytopeni. Jämfört med Food and Drug Administration-godkänd dosering kan högre initiala doser förkorta tiden till trombocytsvar och sjukhusets vistelsetid. Ytterligare storskaliga studier behövs för att bekräfta dessa resultat.