Un groupe d’essais cliniques est un groupe de patients recevant un traitement spécifique (ou aucun traitement). Les essais impliquant plusieurs bras, ou les essais randomisés, traitent des groupes de patients sélectionnés au hasard avec différentes thérapies afin de comparer leurs résultats médicaux. Les bras expérimentaux, qui reçoivent un médicament expérimental, sont comparés aux bras témoins, qui peuvent recevoir un comparateur actif (une autre thérapie utilisée pour traiter la même condition que la thérapie expérimentale), un comparateur placebo (une thérapie inactive), un comparateur fictif (une thérapie inactive conçue pour ressembler à la thérapie active), ou aucune intervention. Certaines conceptions d’essais cliniques, telles que la conception du protocole maître sur le cancer du poumon, permettent de tester simultanément plusieurs médicaments expérimentaux.
Les essais sur un seul bras ou non randomisés, dans lesquels toutes les personnes inscrites à un essai reçoivent la thérapie expérimentale, sont courants dans les tests de phase 1 et 2. Bien que les essais de phase 3 soient souvent randomisés afin de fournir des données plus précises sur les résultats en matière d’innocuité et d’efficacité, un essai de phase 3 pourrait utiliser un seul bras si une petite population cible rend la réalisation d’un essai randomisé peu pratique. Dans ces cas, les chercheurs doivent utiliser des paramètres tels que le taux de réponse qui peuvent démontrer un impact clinique en l’absence de données de comparaison directe.