um braço de um ensaio clínico é um grupo de doentes a receber um tratamento específico (ou sem tratamento). Ensaios envolvendo vários braços, ou ensaios randomizados, tratam grupos aleatoriamente selecionados de pacientes com diferentes terapias, a fim de comparar seus resultados médicos. Os braços experimentais, que recebem um fármaco experimental, são comparados com os braços de controlo, que podem receber um comparador activo (outra terapêutica utilizada para tratar a mesma situação que a terapêutica experimental), um comparador placebo (uma terapêutica inactiva), um comparador fictício (uma terapêutica inactiva feita para parecer idêntica à terapêutica activa), ou sem intervenção. Alguns projetos de ensaios clínicos, como o projeto do protocolo mestre do câncer de pulmão, permitem que vários medicamentos experimentais sejam testados simultaneamente.os ensaios de braço único ou não aleatorizados, nos quais todos os envolvidos num ensaio recebem a terapêutica experimental, são frequentes nos testes de Fase 1 e 2. Embora os ensaios de Fase 3 sejam frequentemente aleatorizados de modo a fornecer dados mais precisos sobre os resultados de segurança e eficácia, um ensaio de Fase 3 pode usar um único braço se uma pequena população alvo tornar impraticável a realização de um ensaio aleatorizado. Nestes casos, os investigadores devem utilizar parâmetros como a taxa de resposta que possam demonstrar impacto clínico na ausência de dados de comparação directa.